Terapie avanzate/ Scopinaro (Uniamo): «Per i pazienti rari una scommessa nella scommessa. Ecco le nostre proposte tra formazione, ricerca e modalità di rimborso degli Atmp»

L'urgenza di rendere immediatamente disponibili terapie innovative già approvate e in grado di modificare radicalmente l'esistenza di un paziente e della sua famiglia. L'importanza della formazione a tutti i livelli, dalle istituzioni ai comunicatori, dai malati ai clinici. E la necessità di definire sul territorio percorsi adeguati che favoriscano l'omogenea accessibilità. In un contesto di piena applicazione delle leggi e dei piani esistenti e di procedure snelle e innovative su R&S così come sui meccanismi di rimborso. Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo da oltre quattro anni, racconta la genesi del "Termometro parlamentare degli Atmp" presentato in Senato, momento finale di un training istituzionale con focus sulle terapie avanzate, per poi entrare nel vivo delle priorità dei malati rari in Italia.
Le terapie avanzate sono una delle principali scommesse per la tutela della salute a livello globale. Quale significato assumono quando si guarda alle patologie rare?
Per le patologie rare è una "scommessa nella scommessa", specialmente se si pensa a quelle malattie per cui oggi non ci sono trattamenti in commercio. Alcune di queste terapie modificano il decorso della vita e molte lo fanno “one shot”, con una sola somministrazione. Significa segnare la differenza tra una qualità di vita accettabile e una “non vita” o comunque un’esistenza molto squalificante. O ancora scongiurare una morte certa nell’arco di poco tempo. Aggiungo che - come abbiamo visto al tempo del Covid in cui è stato trovato un vaccino grazie agli studi fatti per le malattie rare - la speranza è che dalla ricerca su terapie avanzate così specifiche nel corso di pochi anni si possano poi sviluppare anche trattamenti per patologie molto più comuni.
Uniamo negli anni ha svolto un’azione di sensibilizzazione che ha contribuito ad accendere i riflettori anche sui bisogni insoddisfatti dei pazienti: quale ricaduta vi aspettate ora dal "Termometro parlamentare degli Atmp"?
Il “Termometro” è stato pensato per dare elementi concreti, anche di valutazione, ai parlamentari. A quelli, in particolare, di nuovo accesso dopo l’ultima mandata elettorale e che non avevano i parametri per comprendere l’impatto degli Atmp sulla vita dei pazienti ma anche i criteri di sostenibilità del sistema. Che va modificato per far sì che queste cure diventino accessibili a tutti. Senza una misura dell’impatto e meccanismi per sostenere gli alti costi, c’è il rischio che parte dei pazienti si veda negato l’accesso. L’idea è di indirizzare verso soluzioni che possano nel lungo periodo far sì che le terapie siano per tutti. È chiaro che il "Termometro parlamentare degli Atmp" è un primo tassello ma è già emersa la proposta di istituire un fondo che possa renderli subito disponibili consentendo l’accesso precoce.
A quali altri livelli la formazione in tema di terapie avanzate andrebbe realizzata?
Sicuramente gli stessi pazienti andrebbero formati meglio sulle terapie avanzate perché il rischio di creare aspettative troppo elevate è all’ordine del giorno. Ad esempio va spiegato che una terapia avanzata se studiata per una specifica variante di una patologia non è somministrabile in altri contesti. Poi una migliore conoscenza sarebbe opportuna anche nei giornalisti e nei comunicatori affinché diano informazioni corrette evitando annunci troppo entusiastici o fuorvianti. Infine, gli stessi clinici sono da formare sulle modalità di somministrazione: dai centri di maggior competenza a quelli che non hanno mai erogato terapie avanzate.
I temi cruciali degli incentivi a ricerca e innovazione e dei meccanismi di finanziamento e tempi di rimborso andrebbero declinati diversamente in Italia?
Quanto a ricerca e innovazione basterebbe attuare i decreti attuativi della legge 175/2021 ("Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani", ndr) che detta una serie di misure da mettere a sistema per incentivare la ricerca. Anche il nuovo Piano nazionale malattie rare riporta diverse soluzioni concrete e possibili per ottimizzare la ricerca nazionale creando cordate che riducano lo spreco di risorse e tempo e delle "coalizioni di interscambio" in cui si possa procedere tutti insieme nella stessa direzione. Sul tema finanziamento e tempi di rimborso, poi, sono state sperimentate in Italia diverse formule con un "pay by result" su terapie ad alto costo. Oltre a questo, auspichiamo che come già si fa in altri ambiti, la spesa per Atmp possa essere considerata un investimento e non spesa corrente.
Cosa proponete?
Oggi il costo è puntuale sull’anno di somministrazione ma se una terapia Atmp dà effetti per più anni - se non addirittura per tutta la vita - forse la spesa andrebbe spalmata almeno su una serie di anni successivi. Ciò comporterebbe la modifica di una normativa europea, che non è facilissimo, ma ci stiamo provando. Ci sono studi realizzati anche dall’Università Cattolica-Altems che dimostrano come sarebbe una soluzione possibile nel campo delle terapie avanzate.
La presa in carico del paziente: quali sono oggi le principali criticità nelle Regioni e come implementare percorsi e accessibilità locali?
La prima difficoltà è la mancanza di una presa in carico di prossimità: abbiamo centri di competenza distribuiti in modo non equo sul territorio nazionale e gli stessi centri europei, gli Ern, sono concentrati al Nord così che molti pazienti sono costretti ad andare fuori regione anche per semplici follow-up. Questo problema si acuisce nel caso degli Atmp: in quanto prodotti ad alto contenuto tecnologico non tutti i centri possono somministrarli e ciò dà luogo a una mobilità sul territorio nazionale che dev’essere valutata attentamente, se non altro per capire chi rimborsa i costi. Pensiamo a casi di pazienti pediatrici, in cui tutta la famiglia è costretta a spostarsi. Aggiungo in proposito che tutto il problema della transizione dall’età pediatrica a quella adulta non è stato risolto.
Andrebbero definiti dei Pdta per patologie che richiedono Atmp?
Sì ma i Pdta sono regionali mentre in questi casi un percorso-paziente dovrebbe essere necessariamente interregionale.
Quale ruolo per Agenas nel favorire l’accessibilità alle cure?
Credo che Agenas abbia un ruolo fondamentale in quanto luogo di raccolta e analisi dati e di monitoraggio di quanto accade sul campo. Rapporti e focus anche sui movimenti interregionali potrebbero essere utili nella costruzione di percorsi-paziente sempre più accessibili e nell’avvio di nuovi centri laddove manchino.
Ci sono Atmp per malattie rare già approvati negli Usa o in Europa di cui è opportuno sollecitare l’adozione immediata in Italia?
Di sicuro mi sento di fare una sollecitazione sui trattamenti per i tumori rari e per i tumori in generale: per pazienti con malattie degenerative sia rare che oncologiche, aspettare anche un anno la terapia che potrebbe cambiare il corso della vita o addirittura salvarla è incomprensibile. E per i familiari è straziante e inaccettabile. A livello Ue abbiamo cercato di sensibilizzare sulle "ultra rare" cui è dedicato un fondo a livello europeo. Nel complesso, di certo bisognerà interrogarsi su come rendere tempestivamente disponibili trattamenti trasformativi come gli Atmp, capaci di modificare il corso di malattie degenerative.