Terapie avanzate: presentato il "Termometro Parlamentare", avanti tutta sul Fondo dedicato

"Continueremo a lavorare finché il Fondo per le terapie avanzate non diventerà realtà". Lo ha confermato Francesco Zaffini, presidente della 10a Commissione Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale del Senato presentando il “Termometro Parlamentare degli ATMP” (Advanced Therapy Medicinal Products), report finale di un training istituzionale con focus sulle terapie avanzate, promosso da Uniamo, la Federazione Italiana Malattie Rare Onlus. "Il vero cambio di paradigma di questa proposta - spiega il senatore - è l’introduzione di un innovativo meccanismo di monitoraggio degli effetti dell’utilizzo delle terapie avanzate sul costo del percorso terapeutico assistenziale complessivo, finalizzato a misurare i risparmi generati in una logica di investimento e non più di costo". La proposta è stata formalizzata come emendamento alla prossima legge di Bilancio ma con tutta probabilità verrà trasformata in ordine del giorno per poi essere ripresentata in un prossimo provvedimento legislativo.

Le terapie avanzate rappresentano una nuova e fondamentale opportunità per il trattamento e la prevenzione degli effetti di una varietà di patologie (le malattie geniche, quelle onco-ematologiche e le malattie a lunga prognosi) o per ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di mutazioni acquisite su base genetica. Alcune di queste terapie consistono in una tecnologia medica molto complessa nella quale il genoma ricombinato è utilizzato come una sostanza farmaceutica. Intervengono in modo diretto sulle cause della malattia e non sui sintomi, sono in grado di curare o trasformare radicalmente la storia clinica di un paziente.

In questo scenario il “Termometro Parlamentare degli ATMP” vuole rappresentare uno strumento tecnico-operativo a supporto dei parlamentari per poter definire misure efficaci volte a rendere l’Italia competitiva anche sulle nuove frontiere delle terapie avanzate, con l’obiettivo di garantire la disponibilità di tali terapie, intervenendo sulla cornice regolatoria per incentivare l’attività di ricerca, sviluppo, produzione e commercializzazione da parte degli enti di ricerca e dell’industria, elaborare nuovi modelli finanziari di rimborsabilità, creare le condizioni che garantiscano un equo e tempestivo accesso agli ATMP e individuare percorsi diagnostici rapidi ed efficaci.

L'iniziativa è stata presentata in Senato grazie all’Intergruppo Parlamentare Innovazione Sostenibile in Sanità e realizzato in collaborazione con LS CUBE, grazie al supporto non condizionante di #VITA (coalizione di aziende di cui fanno parte: Bristol-Myers-Squibb, Gilead Sciences, Janssen, Novartis, Pfizer, PTC, Roche e Vertex).

"Siamo orgogliosi del lavoro svolto - hanno commentato i senatori Francesco Zaffini e Daniele Manca, co-presidenti dell’Intergruppo Parlamentare Innovazione Sostenibile in Sanità - in cui maggioranza e opposizione in modo unito hanno collaborato per produrre strumenti tecnico-operativi per un’efficace attività parlamentare a beneficio dei pazienti affetti da malattie rare e i loro caregiver, nonché di tutti gli attori del Sistema sanitario sazionale e regionale. Abbiamo fortemente voluto l’istituzione di un tavolo interministeriale sulle Terapie avanzate che si è costituito a giugno scorso che, tra i suoi compiti, avrà quello di trattare soluzioni innovative per la sostenibilità delle Terapie avanzate come, sulle quali costruire un innovativo modello finanziario".

"In Italia - ha spiegato Annalisa Scopinaro, presidente UNIAMO -i malati rari sono tra i 2 e i 3,5 milioni e per la diagnosi si può aspettare anche fino a 4 anni. Oggi e nel prossimo futuro, le terapie avanzate sono una nuova frontiera per la cura di molte patologie rare: si stima che oltre 350.000 pazienti saranno trattati con queste terapie innovative entro il 2030. Parliamo di patologie rare e orfane, tra cui anche alcune oncologiche. Per solo circa il 5% di tali patologie, severe e spesso invalidanti, esiste una terapia. Pertanto, in linea con la missione delle associazioni che rappresentiamo, ci siamo sentiti di giocare un ruolo attivo nel lavorare insieme a tutti gli attori coinvolti nel sistema salute, per elaborare soluzioni concrete e sostenibili che garantiscano ai pazienti l’accesso all’innovazione terapeutica, in alcuni casi l’unica soluzione di cura".

Si tratta di cure ad alto impatto innovativo che soddisfano un bisogno clinico insoddisfatto (curano pazienti che non hanno alternative terapeutiche o per i quali le alternative terapeutiche sono continuative nel tempo), e altamente personalizzate. Impattano sulla storia clinica delle persone con malattia rara, cambiando radicalmente il suo evolversi, con evidenti benefici in termini di salute ma anche con ripercussioni sui caregiver e sulla famiglia, oltre che sul sistema salute in termini di risparmi diretti e indiretti.

"È fondamentale sostenere l’innovazione e l’eccellenza nel campo delle Terapie avanzate anche nel nostro Paese, considerando che circa un terzo delle terapie geniche autorizzate dall’EMA sono frutto della ricerca italiana. Ma, affinché l’Italia possa mantenere un ruolo di rilievo come generatore di innovazione in questa rivoluzione terapeutica – ha sottolineato Annamaria De Luca, professoressa ordinaria di Farmacologia presso il Dipartimento di Farmacia Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari “Aldo Moro”- è necessario continuare ad investire nella ricerca pubblica accademica anche con l’obiettivo di sostenere il trasferimento tecnologico in campo biomedico e farmaceutico con strumenti e competenze appropriate quali la protezione della proprietà intellettuale e gli affari regolatori".

"Agenas è tra i soggetti istituzionali che partecipa attivamente nella gestione del percorso della terapia e della sostenibilità dello stesso. In proposito - evidenzia Manuela Tamburo De Bella, eesponsabile Agenas per le Reti Cliniche Ospedaliere e Monitoraggio DM70/15 nonché Coordinatrice dell’Osservatorio per il Monitoraggio delle Reti Oncologiche Regionali - l'Agenzia ha formulato delle linee guida per delineare i passi necessari nel rivedere il quadro normativo che regola le terapie avanzate in Italia. Tale aggiornamento - conclude la referente Agenas - è finalizzato sia a promuovere una pianificazione sanitaria sostenibile, sia a migliorare l’accesso dei pazienti a queste cure di fronte alle sfide attuali.”

“Da un punto di vista economico – ha concluso Americo Cicchetti, direttore generale della Programmazione Sanitaria del Ministero della Salute- gli ATMP so i sintomi), e benefici futuri, diffusi su un più lungo orizzonte temporale. Tali caratteristiche le differenziano in modo significativo dai farmaci tradizionali e per questo è imi caratterizzano per essere terapie con costi d'investimento elevati, ma anche notevoli benefici in termini clinici, terapeutici, sociali ed economici per i sistemi sanitari e la salute dei pazienti, in grado di produrre un evidente disallineamento temporale tra costi effettivi, concentrati nel breve periodo (in quanto intervengono in modo diretto sulla malattia e non ne curanportante comprendere se sia possibile immaginare modelli di contabilizzazione della spesa ad essi associata, differente. E’ evidente che innovazioni disruptive come le ATMP, impongono una seria riflessione sulle necessità di adattamento dei quadri regolatori, economici e normativi”.