Terapie avanzate, gli esperti: necessario affrontare la sostenibilità a 360 gradi per accelerarne lo sviluppo e garantirne l’accesso

Presentare alle istituzioni proposte concrete e immediatamente applicabili per rendere le Terapie avanzate (Ta) accessibili, in maniera equa e rapida su tutto il territorio italiano, a tutti i pazienti che possono beneficiarne. È questo l’obiettivo del retreAT, progetto di policy shaping avviato da Ota - Osservatorio Terapie avanzate nel 2023 ed entrato in una seconda fase operativa nel 2024 – il retreAT 2.0 – con un focus particolare su temi quali i registri e le Real World Evidence, fondamentali sul piano scientifico e regolatorio; la manifattura di queste terapie, che può diventare un “collo di bottiglia” per il loro arrivo sul mercato, e, infine, l’accreditamento dei centri clinici e la presa in carico dei pazienti, punti cardine per superare le differenze inter-regionali e garantire il reale accesso alle terapie.
Argomenti che, insieme ad altri, sono stati raccolti nel volume “retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document”, discusso a Roma nel corso dell’evento “La visione italiana sulle Terapie avanzate”.
A fronte di un indubbio potenziale innovativo in ambito terapeutico, le Terapie avanzate necessitano di misure altrettanto innovative affinché ne sia garantita l’espansione e l’evoluzione. Per rispondere a tale sfida, Ota ha deciso di affrontare la tematica della sostenibilità delle TA non soffermandosi solo sulla mera questione dei costi e dei pagamenti, ma con una prospettiva a 360 gradi che prenda in considerazione tutte le tappe del percorso di questi complessi farmaci, dall’ideazione in laboratorio fino all’accesso per il paziente. Per raggiungere questo obiettivo, nel corso dell’edizione 2023, il progetto retreAT si è articolato in 5 Tavoli tematici dedicati a sviluppo delle Terapie Avanzate e partnership Pubblico-Privato; manifattura e produzione di questi innovativi farmaci; ricerca clinica; farmacoeconomia e sostenibilità; organizzazione dei centri di eccellenza e presa in carico dei pazienti.
«Gli esiti del confronto – che ha coinvolto oltre 45 esperti tra ricercatori, clinici, pazienti, istituzioni e aziende – le proposte operative e gli obiettivi futuri sono stati raccolti nel volume ‘retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’ – ha spiegato Francesco Macchia, Coordinatore di Osservatorio terapie avanzate –.L’intento è individuare politiche e strategie per rendere più efficace ed equo l’accesso alle Terapie Avanzate, accorciando il percorso che le porta dal laboratorio di ricerca al paziente; migliorare le performance dei centri di riferimento e valorizzare il grande patrimonio di competenze tecnico-scientifiche che il nostro Paese possiede».
Il volume è stato presentato nel corso dell’evento e realizzato con il contributo non condizionante di BioAir a TECNIPLAST Company, CSL Behring, medac Pharma Italia, Miltenyi Biotec, Novartis Italia, Orchard Therapeutics, Pfizer, Pierre Fabre, PTC Therapeutics, Roche e Sanofi.
Gli obiettivi del retreAT 2.0
I Registri e le Real World Evidence
Le Terapie Avanzate rappresentano una classe di prodotti medicinali eterogenei e peculiari, con diverse modalità di somministrazione e previsioni di efficacia nel tempo. Le richieste di studi clinici con follow-up fino a 15 anni sono in costante aumento. Con queste premesse diventa fondamentale l’ottimizzazione della raccolta dei dati in termini di Real World Evidence (RWE) per scopi di ricerca e regolatori. Questi obiettivi riporterebbero l’Italia nella posizione di polo attrattivo, sia in termini di ricerca clinica sulle Terapie Avanzate che di sostenibilità complessiva. Nei Tavoli retreAT 2023, in effetti, gli esperti hanno discusso della necessità e opportunità di ottimizzare la tipologia di informazioni e di dati contenuti nei Registri di monitoraggio gestiti dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) con l’obiettivo di renderli sempre più fruibili sia per scopi autorizzativi che regolatori. È auspicabile costruire un’interlocuzione con AIFA, con il coinvolgimento di tutti gli stakeholder del sistema sanitario – in particolare pazienti, clinici, istituti di ricerca e industrie, per la progettazione della TA – al fine di discutere di questa opportunità.
«I dati che noi raccogliamo nei registri di monitoraggio vengono utilizzati per informare i processi decisionali e per finalità regolatorie ormai da svariati anni. La loro importanza e il loro peso sono destinati a crescere ancora nel futuro. Inoltre, già dal 2019 abbiamo iniziato a restituire sul piano scientifico e nella comunità internazionale le Real World Evidence raccolte all’interno dei sistemi Aifa. È un punto molto qualificante», ha affermato Pierluigi Russo, Direttore tecnico scientifico di Aifa. Ricordando un vasto studio dedicato ai farmaci antivirali per il Covid, pubblicato su The Lancet e basato proprio sui dati di Real World Evidence, Russo ha sottolineato che «i registri di monitoraggio Aifa dimostrano la rilevante potenzialità di essere uno strumento di valutazione dell’efficacia e dei risultati sanitari dei farmaci».
Manifattura
La manifattura e la produzione hanno un ruolo determinante nel processo di sviluppo di una terapia avanzata. La produzione è un passaggio complesso e costoso che si svolge in impianti che non hanno nulla a che vedere con quelli per i farmaci tradizionali di sintesi e possono essere considerati delle sofisticate officine specializzate. Negli ultimi anni, il dibattito sulle Terapie Avanzate si sta spostando dagli aspetti scientifici a quelli organizzativi ed economici: durante i lavori del retreAT è stato evidenziato come la manifattura incida in maniera significativa proprio su questi aspetti. In considerazione della grande expertise presente nel nostro Paese sul piano dell’ideazione e dello sviluppo delle Terapie Avanzate, passando per la manifattura, dal confronto tra gli esperti è emerso che sarebbe opportuno lavorare a livello regolatorio e legislativo per incentivare la produzione di Terapie Avanzate, puntando a far diventare l’Italia un polo produttivo a livello internazionale.
«La manifattura rappresenta un punto cruciale nel percorso di sviluppo di una terapia avanzata. L’expertise italiana rende il nostro terreno fertile, ma è necessario lavorare sin da subito, implementando e individuando adeguate politiche di settore, per una ‘nuova primavera’ della manifattura italiana – ha evidenziato Maria Luisa Nolli, Membro del Board di Federchimica Assobiotec ed Europabio –. Tra le priorità: ottimizzare la produzione con le nuove piattaforme tecnologiche (come i sistemi chiusi, automatizzati) , che snelliscono le procedure abbassando i costi; avvicinare sempre di più i siti di produzione ai luoghi in cui le terapie vengono somministrate, per abbreviare così la filiera e garantire un accesso più rapido ai pazienti; creare un ‘ecosistema’ che metta in rete le realtà accademiche con quelle aziendali, per far nascere nuove opportunità e rendere l’Italia protagonista nel settore delle TA».
Accreditamento dei centri clinici e presa in carico del paziente
Le Terapie Avanzate sono dei trattamenti complessi, spesso personalizzati, che necessitano per la loro somministrazione e per il follow-up di un team multidisciplinare e di strutture adeguate e qualificate. Queste caratteristiche amplificano le disparità regionali già note in ambito sanitario in Italia. Per assicurare un futuro per le TA nel nostro Paese, è fondamentale attuare delle strategie per la riorganizzazione globale dei centri clinici che le somministrano e si prendono cura dei pazienti, così da creare una rete che possa garantire un accesso equo, su tutto il territorio italiano, a tutti i pazienti che possono beneficiare di tali terapie. «Dal confronto tra gli esperti è emerso molto chiaramente come la presa in carico generale dei pazienti a cui viene somministrata una terapia avanzata abbia un effettivo impatto sulla sostenibilità globale delle stesse TA – ha chiarito Marika Pane, professore associato di Neuropsichiatria infantile Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore clinico del Centro NeMO, Area pediatrica della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli Irccs di Roma –. Da qui la necessità di istituire una cabina di regia a livello nazionale sulle Terapie avanzate a competenze multiple, integrata dalle associazioni di pazienti e dalle professionalità dedicate, con il compito di individuare dei criteri minimi indispensabili e indissolubili che ogni centro deve avere per poter essere accreditato a livello strutturale, organizzativo e tecnologico; occuparsi del tema della formazione, cruciale per rendere uniforme la presa in carico dei pazienti sul territorio nazionale; determinare un Drg cioè un Raggruppamento omogeneo di diagnosi specifico per le Terapie Avanzate».
«La scommessa del retreAT prosegue, dopo i risultati del 2023, con nuove sfide per il 2024 e oltre. Dal confronto, dal dibattito e dalle riflessioni dei Tavoli di lavoro è emersa la necessità di guardare in modo multidimensionale alle Terapie Avanzate, tenendo conto di temi quali la sostenibilità e i costi, ma facendo emergere aspetti altrettanto determinanti quali la manifattura di queste terapie, la raccolta dei dati per scopi scientifici e regolatori, le esigenze organizzative e di competenza multidisciplinare per la somministrazione e la presa in carico dei pazienti – ha concluso Giulio Pompilio, Presidente del Comitato scientifico di OTA e Direttore Scientifico Irccs Centro Cardiologico Monzino di Milano, guardando al futuro del retreAT –. Non possiamo perdere di vista la grande opportunità rappresentata dalle TA in primis per i pazienti, ma anche per la comunità scientifica e per l’industria. Per questo portiamo avanti il progetto retreAT con grande convinzione».
“La visione italiana sulle Terapie Avanzate. Presentazione del RetreAT Proposal Essay” è un evento patrocinato da Accademia del Paziente esperto EUPATI, Amr - Alleanza Malattie Rare, Centro Clinico NeMO, Farmindustria – Associazione delle Imprese Farmaceutiche, Federchimica Assobiotec, FedEmo - Federazione delle Associazioni Emofilici, La Lampada di Aladino Ets e OPBG-Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, e organizzato con il contributo non condizionante di Bayer, BioAir a TECNIPLAST Company, CSL Behring, Pfizer, Pierre Fabre, Roche e Sanofi.