Early Access Programs: fondamentali ma ancora farraginosi e disuguali. Il punto dell’Osservatorio farmaci orfani

Le norme dell’ordinamento italiano che regolano gli Early Access Programs (EAPs) sono strumenti fondamentali nel garantire opportunità a pazienti che altrimenti non avrebbero accesso alle terapie. Nondimeno sono un insieme di norme scritte in tempi diversi e che non rappresentano un complesso organico. Le conseguenze sono spesso la farraginosità burocratica e i lunghi tempi di accesso effettivo. È quanto emerge dall’indagine condotta da OSSFOR-Osservatorio Farmaci Orfani su un campione composto da rappresentanti delle associazioni di pazienti, dell’industria e da esperti di regolamentazione farmaceutica. La survey è contenuta nell’VIII Quaderno pubblicato dall’Osservatorio, intitolato “Verso un ripensamento degli Early Access Programs” , realizzato con il contributo non condizionante di Amicus Therapeutics, Chiesi Global Rare Disesaes, Janssen, PTC Therapeutics, Kyowa Kirin, Sanofi, Sobi, Takeda.
Il 55,6% del campione ha risposto che è necessario uniformare le fonti legislative legate agli Early Access Programs. Ma è interessante notare come tra i soli rappresentanti delle Associazioni la percentuale salga all’83%.
L’88,9% degli intervistati, inoltre, si è detto favorevole ad un EAP ad hoc per velocizzare l’accesso ad alcune categorie di farmaci, come gli orfani e gli oncologici. Rispetto alle criticità di implementazione di un programma di accesso anticipato ad hoc, la principale risulta essere il potenziale impatto sulla spesa farmaceutica (48%), seguita dall’impatto sul potere contrattuale in fase di negoziazione e da quello sul rapporto tra Centro e Regioni (16%).
A influire maggiormente sui tempi di accesso dei farmaci sono la negoziazione (29,6%), i tempi di accesso regionale (20,4%) e i tempi di presentazione del dossier (19,8%). Nel dettaglio, per il 66,7% dei rappresentanti delle Associazioni e degli esperti di regolatorio la voce che pesa maggiormente è rappresentata dai tempi di presentazione del dossier.
In effetti, gli EAP sono importanti strumenti di politica farmaceutica finalizzati a dare risposta a diversi problemi di accesso: ad esempio, quando questo non può avvenire con le modalità “normali” o seguendo l’iter completo che va dalla valutazione del rischio-beneficio delle molecole alla negoziazione del prezzo e delle eventuali altre condizioni di rimborso. Un percorso articolato che richiede tempi tecnici non comprimibili oltre certi limiti: è proprio questa complessità ad aver fatto emergere la necessità di pensare a un aggiornamento degli EAPs per rendere ancora più veloce l’accesso dei pazienti alle terapie, attraverso procedure di accesso “accelerato”, riservate ad almeno alcune categorie di farmaci di cui si ritiene meritorio promuovere un accesso al mercato quanto più possibile rapido.
È chiaro, dunque, come l’EA diventi una esigenza particolarmente sentita per le terapie destinate alle malattie rare. Per questa ragione, OSSFOR-Osservatorio Farmaci Orfani ha voluto approfondire i contenuti del dibattito in corso sulle ipotesi di implementazione degli EAPs, sviluppando una propria originale analisi e proposta, basata sull’esperienza accumulata in alcuni dei Paesi europei di maggior interesse e sugli esiti del confronto con alcuni esperti del settore. L’VIII Quaderno contiene la sintesi di questo lavoro e le conclusioni da cui è emerso, tra i temi prioritari, quello degli usi off-label e quello dei fast track (percorsi di approvazione accelerata, ndr). Sul primo fronte, i principali obiettivi da perseguire, secondo gli esperti, sembrano essere la riduzione delle complessità burocratico-amministrative e l’implementazione di una maggiore trasparenza riguardo agli impatti e alle risorse effettivamente disponibili. Sul secondo, il tema emerso è quello dell’accelerazione dei tempi di accesso dei farmaci “meritori” per cui l’obiettivo è duplice: da una parte l’efficacia dello schema, dall’altra l’individuazione di una modalità per mitigarne i rischi finanziari. Riguardo a questi ultimi, le forme di pay back, già utilizzate in Italia in altri contesti, possono risolvere tale criticità.
Nel confronto e nella definizione di un nuovo modello italiano per gli EAPs, constatano Barbara Polistena e Federico Spandonaro, Università di Roma Tor Vergata e C.R.E.A. Sanità, «è importante separare le questioni legate ad un eventuale riordino (coordinamento e semplificazione) delle varie forme di EAPs presenti in Italia da quelle legate ai programmi tesi specificatamente ad accelerare i tempi di accesso. Questi ultimi programmi sono giustificati dal fatto che i tempi tecnici di sviluppo del processo di negoziazione del prezzo e rimborso (P&R) dei farmaci non sono comprimibili oltre un certo limite, data la complessità della valutazione delle evidenze disponibili, a partire dagli esiti in termini di sicurezza, efficacia e costo-efficacia. Sebbene i tempi di accesso in Italia siano tutt’altro che lunghi, se comparati con le medie europee, va osservato che tempi significativamente più brevi si registrano solo nei Paesi in cui l’accesso non è condizionato dalla conclusione del processo di P&R, prima fra tutti la Germania. Quindi, specialmente, ma non solo, per i farmaci innovativi e quelli orfani sarebbe auspicabile l’introduzione di un fast track accompagnato da forme di pay back, teso a garantire ai pazienti un accesso più rapido e quindi evitando i costi umani derivanti dai ritardi di accesso, senza minare la sostenibilità del sistema farmaceutico».
«Dalla sintesi del dibattito internazionale in corso sugli Early Access Programs, contenuta nell’VIII Quaderno OSSFOR, emerge come nessuno dei modelli attualmente applicati nei Paesi europei sia perfettamente replicabile in Italia. Alla luce delle best practices emerse da ciascun modello, tuttavia, sarebbe possibile ripensare l’attuale modello nazionale degli EAPs, che dia la possibilità ai pazienti di accedere ai farmaci in tempi brevi e certi – sottolinea Francesco Macchia, Coordinatore di Osservatorio Farmaci Orfani-OSSFOR – Siamo fiduciosi che la ‘nuova Aifa’, il cui corso è iniziato con una riforma profonda dell’Agenzia, dimostrerà una sensibilità profonda rispetto a questo tema. Il nostro auspicio è che si possa lavorare insieme all’implementazione di questi importanti strumenti di politica farmaceutica. Da parte nostra, come Osservatorio Farmaci Orfani, ci rendiamo disponibile a contribuire con l’esperienza e le competenze maturate».