Accesso tempestivo ai farmaci nel quadro di una gestione più strutturata del processo negoziale

La valutazione dei farmaci ai fini delle decisioni di accesso e rimborsabilità a carico del Ssn è un’attività complessa che richiede risorse qualificate e tempo. In un momento di grandi cambiamenti e di implementazione della riforma dell’Aifa, la presente analisi vuole rappresentare un contributo a supporto di riflessioni finalizzate a una gestione più strutturata del processo negoziale e di allocazione più razionale delle relative risorse.
Nello specifico, sono stati analizzati e/o elaborati i dati (in allegato l’analisi completa a cura del Gruppo multidisciplinare Innovatività) relativi a: (i) tempi necessari per ottenere il rimborso dei farmaci nei Paesi europei; (ii) tempi di valutazione e negoziazione di alcune categorie di medicinali per i quali la normativa italiana prevede un processo accelerato (100 giorni); (iii) tempistiche e numerosità delle procedure di prezzo e rimborso suddivise per tipologie negoziali in Italia. Sono state inoltre approfondite le evidenze sui programmi di accesso precoce ai medicinali a carico del sistema sanitario pubblico in Francia e in Italia.
Nuovi farmaci: rimborso e tempi di accesso a livello europeo. Il Report “Efpia Patients Wait (Waiting to Access Innovative Therapies) Indicator Survey” fornisce una overview a livello europeo sull’accesso dei nuovi farmaci approvati con procedura centralizzata, approfondendone il tasso di rimborso e le relative tempistiche, ovvero il tempo tra l’approvazione Ue e il completamento dei processi di valutazione e negoziazione delle condizioni di prezzo e rimborso a livello nazionale. L’ultimo Report Wait, riferito a tutte le nuove autorizzazioni 2018-2021, indica che tra le 5 nazioni più popolose in Europa, l’Italia è il secondo paese per numero di farmaci rimborsati, dopo la Germania: rispettivamente 135 e 147 medicinali. Inoltre, l’Italia è il terzo per tempo medio di accesso (436 giorni) dopo: (i) Germania (128 giorni), in cui i farmaci vengono rimborsati al prezzo liberamente determinato dalle imprese, con negoziazione successiva degli sconti e conferma della rimborsabilità (i 128 giorni si riferiscono quindi al tempo tecnico per formalizzare l’autorizzazione all’immissione in commercio nazionale); (ii) Inghilterra (329 giorni), nonostante il processo di Hta presenti un’elevata strutturazione.
I confronti internazionali vanno letti con grande cautela. Ad esempio, in Francia il programma Atu (Autorisations Temporaires d’Utilisation), rimodulato dal 1° luglio 2021 nel programma Ap (Accès Précoce), permette un “accesso precoce” a carico del sistema sanitario pubblico a farmaci ritenuti altamente prioritari. Nel periodo 2017-2020 la tempistica media pari a 497 giorni per i medicinali rimborsati in Francia viene calcolata sui farmaci senza Atu. Tale valore scenderebbe a 240 giorni se si includessero i farmaci del programma Atu, che sono subito disponibili (con tempistiche di accesso al rimborso nulle dal momento dell’approvazione Ema).
In Italia i due principali schemi di accesso precoce, introdotti con la Legge 648/1996 (uso off-label e accesso precoce) e la Legge 326/2003 (su richiesta per il singolo paziente, facendo riferimento per le risorse al fondo correlato alle spese di promozione delle imprese farmaceutiche), non sono del tutto confrontabili con il programma Ap francese. Le principali caratteristiche di tale programma sono che: (i) copre sia la fase pre-Autorizzazione all’Immissione in Commercio (Aic), sia la fase tra Aic e chiusura della negoziazione di prezzo e rimborso; (ii) riguarda farmaci per i quali esiste uno sviluppo clinico in corso (non include l’uso off-label, in senso stretto, come può avvenire con la 648/1996); (iii) ha una durata di un anno ed è rinnovabile; (iv) è finanziato dal sistema di assicurazioni sociali, ma non è previsto un fondo dedicato, come invece avviene per la 326/2003; (v) può essere richiesto dalle imprese prima o dopo la sottomissione ad EMA del dossier per l’approvazione del farmaco; (vi) prevede criteri di eleggibilità molto strutturati; (vii) richiede un piano di raccolta dati, a carico delle imprese, in condizioni di routine assistenziale e non come parte di uno studio di ricerca.
Analisi “procedura 100 giorni”. In Italia esiste un “programma di prioritizzazione” della rimborsabilità dei farmaci per tre categorie di medicinali, una volta approvati a livello europeo: farmaci orfani; farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e sociale; farmaci ospedalieri. Per queste due ultime categorie – sulle quali si è focalizzata la presente analisi, definiti in seguito “farmaci non orfani 100 giorni” – è previsto un preventivo parere da parte della Cts circa l’ammissibilità alla procedura stessa.
In riferimento alla norma istitutiva, la procedura prevede che: (i) la domanda di classificazione e prezzo possa essere presentata anteriormente al rilascio dell’Aic, ma una volta ottenuto il parere positivo del Chmp di Ema; (ii) il termine di conclusione del procedimento sia di 100 giorni (anziché i 180 giorni previsti per tutti i farmaci); (iii) l’Aifa valuti in via prioritaria tali farmaci, dando agli stessi precedenza rispetto ai procedimenti pendenti alla data di presentazione della domanda, anche attraverso la fissazione di sedute straordinarie delle competenti Commissioni.
Il tempo di valutazione Aifa da parte di Cts e Cpr (fino a Delibera del Consiglio di Amministrazione, in caso di procedura contrattata, oppure all’accordo non raggiunto nel caso di procedura non contrattata) è pari nel periodo 2018-2021 a 346 gg. per i “farmaci non orfani 100 giorni” ovvero a 60 gg. in più rispetto alla media dei farmaci non generici e meno 15 gg. rispetto alla tipologia “nuove entità chimiche”. Non è stata quindi attivata di fatto “una corsia preferenziale”, rispetto agli altri farmaci, per garantire un accesso tempestivo dei pazienti a questi medicinali, come previsto nella norma istitutiva. Inoltre, per nessuno dei 39 “farmaci non orfani 100 giorni”, che hanno fatto richiesta di accedere alla procedura nel periodo 2014-2023, è stata rispettata la tempistica indicata di 100 giorni, che è risultata in media pari a 343 gg.
Impatto gestionale delle diverse tipologie negoziali sulle attività di valutazione Aifa. L’analisi ha evidenziato come i farmaci non generici rappresentino nel periodo 2018-2022 il 44% delle procedure e il 71% del tempo dedicato all’attività valutativa e negoziale. Tra questi, le “confezioni in sostituzione/nuove”, per le quali le valutazioni sono meno complesse, incidono per il 12% delle procedure e il 15% del tempo dedicato dalle Commissioni, mentre le “nuove entità chimiche” e i “farmaci orfani per malattie rare”, per i quali la complessità della valutazione è maggiore, rappresentano rispettivamente il 4% e il 2% delle procedure e il 9% e il 5% del tempo dedicato.
Conclusioni. In un momento di grandi cambiamenti e di implementazione della riforma dell’Aifa, la presente analisi vuole rappresentare un contributo, che da una parte riconosce la complessità e la necessità di tempo per la valutazione dei farmaci ai fini di negoziazione del prezzo e rimborso, dall’altra fornisce suggerimenti per rendere più razionali ed efficienti i processi di valutazione e decisione, implementando programmi di accesso tempestivo per i farmaci ritenuti altamente prioritari per il Ssn.
In questa prospettiva, l’analisi ha evidenziato come:
- iniziative di prioritizzazione dell’accesso per i farmaci, come quella francese, possono essere adottate e producono un’accelerazione dei tempi di accesso. Nel nostro Paese i percorsi che permettono un “accesso precoce” al farmaco, oltre alle già citate Legge 648/1996 e Legge 326/2003, sono frammentati e introdotti spesso per obiettivi diversi: la Legge 94/1998 (uso off-label), il DM 08/05/2003 (uso compassionevole), il DM 07/09/2017 (uso terapeutico), la Classe Cnn (farmaci fascia C, non negoziati);
- il contesto regolatorio italiano, oltre a poter strutturare meglio un sistema di “accesso precoce”, avrebbe delle modalità in essere per rendere più rapida la procedura di valutazione e negoziazione (100 giorni) per alcuni farmaci; tale opportunità di fatto non è stata sfruttata e sarebbe importante rivedere strutturalmente gli ambiti in cui tale valutazione “rapida” ha più senso;
- è importante che si rifletta, in un contesto valutativo sempre più complesso, su una razionalizzazione delle procedure in valutazione della nuova Commissione Scientifica ed Economica del farmaco (Cse), e che alcune di queste vengano di fatto gestite in via prevalente o esclusiva dagli uffici di Aifa.