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Novartis: Aifa approva la rimborsabilità di Luxturna, terapia genica per la retina
di Radiocor Plus
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Aifa approva la rimborsabilità di Luxturna (voretigene neparvovec), terapia genica di Novartis per le malattie ereditarie della retina. "Come trattamento una tantum - spiega Novartis - voretigene naparvolec ha dimostrato in pazienti con la mutazione biallelica del gene RPE65 di avere la potenzialità di ripristinare o mantenere la vista con un effetto duraturo e un profilo di sicurezza favorevole".
Le malattie ereditarie della retina sono rare, di origine genetica e rappresentano la principale causa di cecità nell'infanzia e nella età lavorativa. "Grazie alla terapia genica - sottolinea Stanislao Rizzo, professore ordinario Oftalmologia Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore UOC di Oculistica del Policlinico Gemelli Irccs - si realizza il sogno di indirizzare il decorso della malattia migliorando il funzionamento delle cellule che ne sono responsabili, poiché il cuore di questo nuovo campo di ricerca è dato dalla correzione dei geni alterati che scatenano la malattia stessa".
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