Sclerosi multipla/ Terapie con cellule staminali, l’Italia guida l’innovazione ma serve un nuovo modello di collaborazione che coinvolga anche i pazienti

Il recente Congresso della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (Fism) ha messo in luce un importante traguardo: l’Italia è all’avanguardia nella ricerca sulle terapie avanzate con cellule staminali per la sclerosi multipla. Tuttavia, per tradurre queste scoperte in terapie personalizzate per i pazienti, è necessario un nuovo approccio alla collaborazione e all’innovazione. Ne abbiamo parlato durante unatavola rotonda al recente Congresso della Fondazione italiana sclerosi multipla (Fism) , alla quale hanno preso parte esponenti di Farmindustria, Aifa, associazione di pazienti, ricercatori esperti a livello mondiale di cellule staminali e persone con sclerosi multipla.
La sclerosi multipla rappresenta un caso di studio rilevante per impegnare tutti gli attori del sistema nello sviluppo di un percorso dedicato per l’utilizzo di terapie avanzate con cellule staminali. Questo percorso può fare affidamento su una rete di centri clinici specializzati in Sm in grado di erogare il trattamento con cellule staminali. Nell’ambito della Rete Irccs delle Neuroscienze e della Neuroriabilitazione, l’Istituto Virtuale Sclerosi Multipla armonizza le attività degli Irccs per razionalizzare l’uso delle neurotecnologie e delle risorse nello svolgimento degli studi clinici.
Tuttavia è essenziale coinvolgere direttamente i pazienti in ogni fase del processo di sviluppo terapeutico. Le persone con sclerosi multipla devono essere pienamente consapevoli dei rischi associati alla mancanza di accesso alle terapie avanzate. Una corretta informazione è un diritto e una necessità per garantire che le decisioni siano prese in modo informato e consapevole. L’esperienza e la conoscenza della malattia delle persone con sm forniscono indicazioni cruciali per rendere le terapie più efficaci e personalizzate. Questo modello di coinvolgimento attivo dei pazienti è alla base di una ricerca e innovazione realmente responsabili. Esiste il modello Multi-Act, il cui sviluppo è stato finanziato dalla Comunità Europea, che è oggi applicato in diversi progetti di ricerca nazionali ed internazionali e si basa sul coinvolgimento non di un solo paziente esperto ma di una comunità rappresentativa di persone con sm che con la loro esperienza di malattia possono aiutare a definire criteri specifici di accesso alle terapie con cellule staminali e rendere il processo di sviluppo delle terapie avanzate sostenibile.
La collaborazione tra ricercatori, persone con sm e loro associazioni, industria e istituzioni regolatorie è un elemento chiave. È necessario creare un processo multidisciplinare e integrato che assicuri qualità, sicurezza e accessibilità delle terapie avanzate. L’approccio adottato non vuole imporre ostacoli all’innovazione, ma promuovere un percorso dedicato che garantisca un accesso personalizzato a queste terapie. Questo richiede impegno e adeguato finanziamento della ricerca pubblica applicata allo sviluppo di terapie avanzate. In Italia è necessario migliorare il sostegno alla ricerca, sfruttando le opportunità offerte dal Pnrr e attirando investimenti europei e internazionali.
Infine, la Carta dei diritti delle persone con sclerosi multipla e patologie correlate ribadisce il diritto all’accesso equo e tempestivo alle terapie innovative. Le organizzazioni non profit, come Aism con la sua Fondazione Fism, sono in prima linea nell’investimento su questa area di ricerca, ma non possono fare tutto da sole.
In conclusione, è essenziale raccogliere intorno a un tavolo tecnico pazienti, associazioni dei pazienti, industria, agenzie regolatorie e comunità accademica per unire competenze e risorse, e trasformare i progressi nelle terapie con cellule staminali in realtà tangibile per le persone con sclerosi multipla. Solo con un impegno collettivo e una visione condivisa possiamo garantire che queste innovazioni rivoluzionarie diventino accessibili a tutti coloro che ne hanno bisogno.

* Presidente della Fondazione Italiana Sclerosi Multipla