Farmaci/ Cattani (Farmindustria), da riscrittura genoma nuovi scenari terapeutici

«Fino a non molto tempo fa la prospettiva di riscrivere il genoma umano per curare o evitare malattie appariva quasi un sogno. Oggi è realtà, proprio grazie al completamento della mappa del genoma e all’avanzamento nelle metodologie "omiche" come genomica, proteomica, metabolomica, sempre più rilevanti per la personalizzazione della medicina. Risultati che permetteranno di progredire più velocemente nella medicina personalizzata, sostituendo o eliminando le sequenze dannose, e nella diagnosi di malattie fino a oggi impossibili da riconoscere. Si aprono così scenari terapeutici nuovi e particolarmente incoraggianti per i pazienti affetti da tumore, malattie ematiche, patologie neurologiche come Alzheimer e Parkinson, forme ereditarie di cecità, malattie infettive». Così Marcello Cattani, coordinatore del Gruppo di lavoro Malattie rare di Farmindustria, intervenuto al Festival della Scienza medica di Bologna al convegno "Riscrivere il genoma umano per curare le malattie: aspettative e strategie". Per le malattie rare sono stati in particolare raggiunti traguardi importanti negli ultimi 20 anni - ha detto - «con più di 2.500 designazioni di farmaci orfani e oltre 200 medicinali che hanno ottenuto l’autorizzazione per l’immissione in commercio. Successi ottenuti grazie al Regolamento europeo sui farmaci orfani, in corso di revisione per adattarlo ai progressi tecnologici e scientifici. E qualsiasi modifica dovrebbe prevedere una strategia mirata per favorire la R&S, attrarre ulteriori investimenti in Ue e rendere più veloce l’accesso all’innovazione».