Alzheimer: Sin e Aima favorevoli al farmaco approvato negli Stati Uniti

La Società italiana di neurologia (Sin) e l'Associazione Sin demenze (SINdem) accolgono favorevolmente la decisione assunta dalla Food and Drug Administration statunitense a favore di una "approvazione accelerata" del farmaco Aducanumab, prodotto da Biogen, per il trattamento della malattia di Alzheimer. "Tale decisione, pur se non condivisa da tutta la comunità scientifica internazionale - spiega una nota - giunge dopo anni di ricerche infruttuose e di fallimenti di studi clinici mirati alla cura della principale causa di demenza e apre uno scenario nuovo".

"Gli studi che hanno condotto alla approvazione – commenta Gioacchino Tedeschi, presidente Sin - hanno documentato la riduzione del deposito di amiloide nel cervello dei pazienti trattati e pur mancando ancora la conferma che questo dato strumentale correli con un reale miglioramento clinico, la notizia è senza dubbio importante. La deposizione di amiloide nei neuroni non è probabilmente la sola causa della malattia di Alzheimer, ma rappresenta certamente un attore importante nel meccanismo di malattia".

Dal canto suo l'Associazione italiana malattia di Alzheimer (Aima) parla di "un trionfo della ricerca scientifica e una prima concreta speranza per i pazienti". Secondo Patrizia Spadin, fondatrice e presidente di Aima "per la prima volta in vent'anni, è stata scoperta una molecola efficace sulla malattia e non solo sui sintomi. Siamo di fronte a una svolta storica, lo testimonia la gioia con cui le tantissime famiglie dei pazienti hanno accolto questa notizia pur nella consapevolezza che non saranno i loro cari a beneficiare di questa scoperta ma i malati di domani".

Oggi in Italia ci sono oltre un milione di persone affette da demenza. Di queste circa la metà soffrono di demenza di Alzheimer. Di questo ultimo gruppo circa il 10-15% è in una forma lieve e sono queste che in teoria potrebbero usufruire di questo trattamento. "È a loro che dobbiamo pensare adesso. Appena questo farmaco – come spera Spadin - sarà reso disponibile anche in Europa e in Italia, ci permetterà di offrire loro una possibilità di cura. Dobbiamo attrezzarci perché il sistema sanitario possa intercettarli tempestivamente con una diagnostica adeguata garantendo il diritto all'accesso alla terapia. È una sfida che dobbiamo e possiamo vincere".
"Di fronte a una malattia così aggressiva e devastante, l'unica opzione che abbiamo è debellarla - conclude Spadin - . Non sappiamo ancora se questo farmaco sarà quello che ci permetterà di farlo definitivamente, ma sicuramente da oggi si è aperta la strada a un nuovo approccio terapeutico grazie agli anticorpi monoclonali. Dobbiamo essere tutti felici di questo momento storico senza precedenti".

La ricerca per arrivare al farmaco è stata sviluppata da Neurimmune, in collaborazione con l'Università di Zurigo, ed ha portato all'identificazione di anticorpi protettivi anti-amiloide in persone anziane sane e in pazienti con demenza con lenta progressione. Questi anticorpi hanno legato l'amiloide cerebrale nei tessuti dei pazienti. L'analisi degli anticorpi ha portato alla scoperta di Aducanumab. Dopo la somministrazione endovenosa, Aducanumab attraversa la barriera emato-encefalica, si lega all'amiloide cerebrale e lo rimuove con l'aiuto del sistema immunitario.

"I dati scientifici di tre studi clinici separati mostrano inequivocabilmente che l'attività biologica di Aducanumab ha rimosso l'amiloide dal cervello di pazienti con il morbo di Alzheimer. Sulla base della nostre conoscenze, per rallentare la progressione della malattia è necessaria una rimozione sostanziale di amiloide - ha affermato Roger Nitsch, Ceo di Neurimmune - . La nostra eccellente collaborazione della durata di 14 anni con Biogen è riuscita a portare questa nuova opzione di trattamento ai pazienti e ai loro medici".

Negli studi clinici, Biogen ha dimostrato che Aducanumab ha ridotto l'amiloide cerebrale in maniera dose-tempo- dipendenti. L'amiloide è stata ridotta dal 59 al 71% a 18 mesi di trattamento. L'approvazione accelerata è stata concessa basandosi sulla riduzione di amiloide nel cervello per effetto di Aducanumab, un effetto che può ragionevolmente prevedere un beneficio clinico, in questo caso il rallentamento della progressione della malattia.