Primo successo per il programma Car-t Italia: 3 bimbi curati con cellule prodotte a fresco al Bambino Gesù. Speranza: «Investire sulle terapie avanzate». Locatelli: «Grazie al Parlamento che stanziò 10 milioni»

«La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura». Lo afferma il ministro della Salute Roberto Speranza commentando i risultati del primo trattamento in Italia, avvenuto con successo al Bambino Gesù di Roma, di tre bambini sottoposti in Italia alla terapia con cellule Car-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata. I pazienti, per cui ora è stata documentata la remissione completa della malattia, erano affetti da leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP), refrattaria a tutte le terapie convenzionali. I tre bambini sono stati trattati con le cellule geneticamente modificate prodotte presso l'Officina Farmaceutica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell'ambito del progetto Car-T Italia promosso dal Parlamento , che ha destinato 10 milioni al ministero della Salute per mettere a disposizione la nuova terapia sul territorio nazionale. «I risultati di questo progetto sono un passo avanti significativo e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca», sottolinea Speranza. «La decisione del Parlamento di investire in un campo così innovativo trova una concreta realizzazione terapeutica che sarà certamente seguita da altre applicazioni su differenti patologie oncologiche», ha dichiarato Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Oncoematologia dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e presidente del Consiglio Superiore di Sanità.
«Questo è un primo passo, ma è un passo decisivo a cui sono certo seguiranno altri risultati esaltanti», ha confermato Ruggero De Maria, presidente di Alleanza Contro il Cancro, la Rete oncologica nazionale fondata dal Ministero della Salute, cui fanno capo gli Irccs che portano avanti il progetto nazionale Car-T. «L’équipe di Franco Locatelli ha ottenuto la remissione completa di tre bambini affetti da una forma grave di leucemia linfoide acuta attraverso l’infusione di un basso numero di cellule Cart-T. Questo – ha commentato De Maria – è uno splendido risultato che dimostra come la ricerca accademica finanziata dal Ministero possa trasferirsi rapidamente in un beneficio concreto per i pazienti oncologici. Lo studio clinico è stato infatti condotto nell’ambito del primo progetto nazionale sulle cellule Car-T condotto dagli Irccs di ACC sotto la supervisione scientifica del prof. Locatelli. La possibilità di monitorare tutti i passaggi della preparazione delle cellule Car-T, senza ricorrerne al congelamento, offre nuove prospettive terapeutiche certamente non limitate a questo tipo di leucemia».

Il progetto Car-T
Per un valore di 10 milioni di euro e in un arco temporale di due anni, il progetto promosso dal ministero della Salute e sviluppato sotto l’egida di Alleanza Contro il Cancro (Acc) punta a migliorare l’efficacia della terapia con cellule Car-T attraverso la creazione di un network di collaborazione che unisca l’expertise delle istituzioni partecipanti. Il progetto è articolato su 6 differenti Work Packages (WP), ognuno con obiettivi ben definiti.
Lo sviluppo di linfociti T modificati geneticamente che esprimono un recettore antigenico chimerico (Car) contro i target tumorali ha rappresentato una vera e propria rivoluzione nel campo dell’immunoterapia per la cura della Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA). Tuttavia, spiegano da Alleanza contro il cancro, nonostante la loro efficacia nel curare la LLA, le cellule Car-T sono state associate a un profilo di sicurezza non ancora ottimale, dal momento che sono state riportate tossicità gravi in alcuni pazienti a cui sono state somministrate terapie con cellule Car-T. Inoltre, nell’ambito di altre patologie maligne ematologiche (ad esempio la leucemia mieloide acuta, LMA) e dei tumori solidi, l’efficacia dell’approccio è risultata limitata. Da qui, anche, la scelta di implementare il progetto italiano.