Novartis: Aifa approva la rimborsabilità della prima terapia genica contro la Sma

Novartis Gene Therapies ha annunciato oggi che l'Agenzia italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l'atrofia muscolare spinale (Sma), "riconoscendone la piena innovatività". Si tratta di una terapia che agisce sostituendo la funzione del gene mancante o non funzionante SMN1 e si somministra una sola volta nella vita del paziente per via endovenosa.

"Zolgensma è prima di tutto una risposta concreta per i piccoli pazienti italiani – ha sottolineato Pasquale Frega, Country President e amministratore delegato di Novartis in Italia – e un successo per l'Italia, tra i primi Paesi ad aver ottenuto la rimborsabilità. Questo grazie alla stretta collaborazione con Aifa e alla condivisione di intenti nell'interesse dei pazienti, che ha permesso di rendere la terapia accessibile e sostenibile per il Sistema sanitario nazionale".

L'arrivo anche nel nostro Paese della prima terapia genica per l'atrofia muscolare spinale potrà rappresentare per la comunità dei pazienti e dei caregiver una tappa significativa nella lotta alla patologia. "Negli ultimi anni stiamo assistendo a una vera e propria rivoluzione nel trattamento della SMA che ci consente di guardare al futuro con maggiore speranza – ha dichiarato Anita Pallara, presidente Famiglie SMA – se infatti fino a pochi anni fa non esistevano trattamenti per questa grave patologia rara, già all'arrivo della prima terapia abbiamo compreso l'importanza di intervenire precocemente, fattore ancora più determinante con l'introduzione della terapia genica: pertanto occorre integrare in maniera sempre più sistemica lo screening neonatale e sensibilizzare i cittadini sull'importanza di una diagnosi precoce".

Con l'approvazione da parte di Aifa, considerando i tempi tecnici necessari per l'accesso, onasemnogene abeparvovec sarà disponibile per i pazienti italiani già da aprile.

"L'approvazione della terapia genica in Italia rappresenta un momento importante nel trattamento dell'atrofia muscolare spinale poiché consente di avere a disposizione una soluzione terapeutica che viene somministrata una sola volta nella vita ed è grado di cambiare la storia naturale della malattia soprattutto se eseguita precocemente – ha dichiarato Eugenio Mercuri, Direttore Unità Operativa Complessa Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Gemelli, Roma Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs –. Per questo motivo è necessario riuscire a identificare precocemente le nuove diagnosi in modo da poter intervenire tempestivamente. Risulta prioritario che innovazione terapeutica e potenziamento dei percorsi di screening siano sempre più integrati nel nostro sistema: è infatti indispensabile diagnosticare la SMA e iniziare il trattamento il più presto possibile, per arrestare la perdita irreversibile di motoneuroni e la progressione della malattia".

In Italia è stimata un'incidenza di 1 caso su 10.000 nati vivi, pertanto si stima che ogni anno nascano circa 40/50 bambini con la SMA, principale causa genetica di morte infantile.

"L'annuncio relativo all'approvazione della rimborsabilità nel nostro Paese di Zolgensma, la prima terapia genica per la SMA, rappresenta una tappa fondamentale nel nostro percorso di innovazione, a testimonianza di un costante e progressivo impegno per cambiare in maniera significativa il paradigma terapeutico per i pazienti che vivono con atrofia muscolare spinale – ha sottolineato Filippo Giordano, General Manager di Novartis Gene Therapies – Ringraziamo le Istituzioni, la comunità scientifica e l'Associazione Famiglie SMA per l'impegno costante nella lotta a questa invalidante malattia che oggi ha raggiunto un traguardo importante".