Car T: costi alti e bassa produzione, la Rete oncologica invita l'industria a collaborare

L'utilizzo delle cellule CAR T per il trattamento di neoplasie ematologiche ha consentito di ottenere risultati mai precedentemente raggiunti in pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule progenitrici B ricaduta o resistente e in pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin (refrattari o recidivati dopo trattamenti convenzionali). Una proporzione significativa di quanti hanno risposto al trattamento ottenendo una remissione completa, inoltre, si è mantenuto libero da malattia, potendosi ipotizzare, quindi, una guarigione definitiva dalla patologia neoplastica.

Un impiego su larga scala delle cellule CAR T, è attualmente condizionato – anche – dal superamento di alcuni fattori tra cui le capacità produttive – inferiori rispetto alla richiesta – e dall'assenza di una rete che consenta il coordinamento e la gestione della distribuzione delle cellule geneticamente modificate sul territorio nazionale. A ciò si aggiunge la mancanza di una standardizzazione dei processi produttivi che renda le esperienze disponibili in Italia più omogenee e, quindi, confrontabili. Aggrava indubbiamente il contesto anche il capitolo costi, significativi e potenzialmente limitanti l'utilizzo delle CAR T in rapporto alle effettive necessità.

Alleanza contro il cancro (ACC), la Rete oncologica nazionale fondata dal ministero della Salute attualmente presieduta dal professor Ruggero De Maria, è stata finanziata con dieci milioni di euro in favore degli Irccs, e di altre selezionate istituzioni con comprovata qualificazione nel campo, che ad essa afferiscono e che sono direttamente coinvolti nella progettualità affinché sviluppi, sui presupposti scientifici del progetto coordinato dal professor Franco Locatelli (e nel quale sono coinvolti 15 Irccs della Rete, MolMed, Ospedale san Gerardo di Monza e Cnr), nuovi approcci per ottimizzare l'uso di cellule del sistema immunitario geneticamente modificate per essere reindirizzate sul bersaglio tumorale.

Per ottemperare all'esigenza di creare un network nazionale aperto alla partecipazione di ulteriori imprese farmaceutiche e industriali, ACC ha pubblicato una manifestazione di interesse a titolo gratuito che ha lo scopo, attraverso l'armonizzazione e l'automazione dei processi, di abbattere i costi relativi alla manifattura di cellule CAR e d'implementare le capacità produttive. «Il notevole interesse che può essere suscitato da un approccio di questa rilevanza clinico-assistenziale – si motiva nel documento – potrebbe condurre a una virtuosa collaborazione con realtà industriali operanti in ambito farmacologico, arricchendo ulteriormente il panorama delle potenziali opportunità legate allo sviluppo su base nazionale della terapia con cellule CAR. Si creerebbe, infatti – è precisato ancora nella manifestazione di interesse – un potenziale sinergismo virtuoso fra istituzioni accademiche e industrie farmaceutiche con l'interesse a riprodurre anche in Italia il modello di collaborazione win-win che ha avuto certamente un ruolo importante nello sviluppo delle CAR T-cells negli Stati Uniti».