Biotech: alleanza imprese-istituzioni per un accesso rapido dei pazienti alle terapie innovative

Sono 10 al momento le terapie avanzate a disposizione in Europa. La sfida è quella di lavorare in maniera condivisa per aumentarne il numero garantendo l'accesso e la sostenibilità, attraverso un'alleanza permanente tra tutti gli attori coinvolti. E' questo il focus del webinar di oggi organizzato dall'Istituto superiore di sanità e Assobiotec Federchimica "Terapie Avanzate, il futuro è già qui: il sistema italiano è pronto a riceverle?". Se si vuole garantire un rapido accesso alle Terapie Avanzate per tutti i Pazienti sul territorio italiano è necessario mantenere il rigore nella valutazione e coinvolgere in una solida alleanza Istituzioni nazionali, regioni, società scientifiche, reti di centri ospedalieri e di ricerca, associazioni dei pazienti ed imprese biofarmaceutiche. La sfida è quella di definire una roadmap condivisa per adattare i singoli meccanismi alle peculiarità che contraddistinguono queste terapie, dalla ricerca e dalla produzione fino alla somministrazione al letto del paziente, nell'assoluto rispetto di ruoli e responsabilità.

"Le terapie avanzate rappresentano una frontiera importante e una significativa risorsa per il futuro ma si confrontano con una sfida altrettanto importante che è quella dell'accesso all'innovazione – spiega Patrizia Popoli, direttore del Centro nazionale ricerca e valutazione preclinica e clinica dei farmaci.Tale sfida richiede l'adozione di un modello innovativo rispetto ai normali processi di sperimentazione, autorizzazione e accesso. L'incontro di oggi serve innanzitutto a avviare un confronto tra mondi diversi per ricercare una modalità condivisa al fine di favorire uno sviluppo metodologicamente rigoroso di queste terapie e, soprattutto, un trasferimento tempestivo dei frutti della ricerca all'insegna della sostenibilità e dell'equità"

Aggiunge Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec Federchimica: "Oggi abbiamo a disposizione una decina di terapie avanzate che rappresentano una vera e propria rivoluzione in ambito medico, capaci di portare un innegabile vantaggio per la salute dei pazienti, risultando in alcuni casi trasformative. Questo numero è destinato a crescere considerevolmente nel prossimo futuro se consideriamo che ci sono più di 1.000 sperimentazioni cliniche in corso e che gli analisti prevedono che entro il 2030 saranno autorizzati circa 50 nuovi prodotti di Terapie Avanzate. Siamo dunque oggi in una fase che potremmo definire "pilota" perché nei prossimi 10 anni arriveranno in clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare. In questo scenario sono la cooperazione e la visione di lungo termine le direttrici da seguire per superare le tante sfide ancora aperte. Siamo dunque molto soddisfatti nell'avere confermato oggi un'unità di intenti e una prospettiva comune con ISS e con tutti i diversi stakeholder che hanno partecipato a questo dibattito, che ringraziamo molto per l'approccio aperto e collaborativo. Ci auguriamo che questa giornata possa rappresentare solo un primo passo di un più lungo percorso da fare insieme" .

"L'alleanza che si è instaurata oggi nella tavola rotonda con Iss, ministero della Salute, Aifa, Regioni e Cnt su queste terapie innovative - conclude Luigi Boano, vice presidente Assobiotec Federchimica - è proprio quello che immaginiamo e auspichiamo per il futuro. Per rendere disponibile tale innovazione ai pazienti italiani, attraverso un accesso rapido ed omogeneo sul territorio, è urgente immaginare e costruire insieme un nuovo modello di gestione, che superi quello attuale. Il progresso della scienza è inarrestabile e tutti gli attori del Sistema Salute devono collaborare per garantire ai pazienti il massimo beneficio".

Le terapie avanzate attualmente approvate in Europa

2020 Zolgensma Novartis
Terapia genica - SMA: Trattamento di pazienti con Atrofia Muscolare Spinale (SMA). Gli adenovirus AAV9 riforniscono il paziente di una nuova copia totalmente funzionante del gene SMN1

2019 Zynteglo Bluebird bio B.V.
Terapia genica - Beta talassemia: Trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente che non hanno un genotipo β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche sia appropriato ma non sia disponibile un donatore consanguineo di HSC antigene leucocitario umano compatibile

2018 - Luxturna Novartis
Terapia genica - Distrofie retiniche: Trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali

2018 Alofisel TiGenix
Terapia cellulareFistole perianali complesse da CD Trattamento delle fistole perianali complesse in pazienti adulti con malattia di Crohn luminale lievemente attiva, quando le fistole mostrano una risposta inadeguata ad almeno un trattamento convenzionale o con farmaci biologiciV

2018 Yescarta Gilead
Terapia cellulare (CAR-T) - Linfoma diffuso a grandi cellule B: Trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B refrattario o recidivante e linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B dopo due o più linee di terapia sistemica

2018 Kymriah Novartis
Terapia cellulare (CAR-T) - Leucemia linfoblastica acuta: Pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta a cellule B che è refrattaria , in recidiva post trapianto o in seconda o ulteriore recidiva

Linfoma diffuso a grandi cellule B Pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica

2017 Spherox Co.Don
Ingegneria dei tessuti - Danni alla cartilagine del ginocchio: Riparazione di difetti della cartilagine articolare sintomatici del condilo femorale o della patella del ginocchio con dimensione del danno fino a 10 cm2 negli adulti

2016 Strimvelis Orchard Th.-Telethon
Terapia genica - Immunodeficienza combinata severa: Trattamento di pazienti con immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi per i quali non sia disponibile un ideneo donatore consanguineo di cellule staminali HLA compatibiliV

2015 Holoclar Chiesi
Terapia cellulare- Patologia corneale: Trattamento di pazienti adulti affetti da deficit di cellule staminali limbari da moderato a grave unilaterale o bilaterale causato da ustioni da agenti fisici o chimici. Per la biopsia sono necessari almeno 1-2 mm2 di tessuto limbare non danneggiato

2015 Imlygic Amgen
Terapia genica - Melanoma metastico inoperabile: Trattamento di adulti affetti da melanoma inoperabile con metastasi regionali o a distanza (Stadio IIIB, IIIC e IVM1a) senza coinvolgimento dell'osso, del cervello, del polmone o altro coinvolgimento viscerale

Cosa sono le Terapie avanzate (ATMPs)
Le Terapie avanzate, che comprendono le terapie cellulari, geniche e l'ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) sono le protagoniste di una rivoluzione in ambito medico. Per la prima volta nella storia della medicina è stato possibile mettere a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati e che aspirano a guarire il paziente in un'unica somministrazione.
A differenza delle piccole molecole di sintesi chimica e delle macromolecole biotecnologiche come gli anticorpi monoclonali e le proteine ricombinanti, le ATMP sono costituite da cellule o tessuti, eventualmente ingegnerizzati, o da acidi nucleici. Questi farmaci, innovativi per definizione, stanno dimostrando la loro efficacia non tanto nel curare i sintomi, quanto la malattia stessa, intervenendo direttamente sulle cause e offrendo nuove prospettive di guarigione per patologie che sino a ora non avevano soluzione terapeutica.
E' necessario precisare che le ATMP non sono generici procedimenti, ma farmaci a tutti gli effetti e in quanto tali, soggetti al medesimo iter brevettuale, sperimentale e approvativo dei farmaci tradizionali.