La grande sfida ai tumori del sangue

Pochi mesi fa il presidente degli Stati Uniti, Barack Obama, ha lanciato una sfida alla sanità americana: occorre, ha detto, che la nuova medicina sia sempre più ‘personalizzata', essendoci oggi gli strumenti medico scientifici per terapie cosiddetta di ‘precisione'. L'Ematologia è pronta a raccogliere questa sfida a livello globale, perché negli ultimi anni è riuscita a mettere a segno importanti progressi sulla conoscenza molecolare delle malattie neoplastiche.
I tumori del sangue rappresentano circa il 10% di tutti tumori, abbiamo quindi in Italia circa 35.000 nuovi casi anno, un dato che comprende, però, una miriade di patologie ematologiche inclusi i cosiddetti tumori “rari”. I più noti, le leucemie, ovvero i tumori dei globuli bianchi, vengono divise in mieloidi, linfoidi ed in altri numerosi sottotipi definiti in base alle alterazioni presenti nel DNA. A una diagnosi così precisa, corrisponde una altrettanto precisa alterazione molecolare che può essere bloccata con un apposito farmaco.
In molti tumori del sangue si sono ottenuti netti miglioramenti della risposta alla terapia e della sopravvivenza: nei linfomi la cura raggiunge il 50%, nella leucemia mieloide cronica si raggiunge la sparizione apparente della malattia nella quasi totalità dei casi. A distanza di molti anni i pazienti interrompono il trattamento e si può parlare di guarigione, nel mieloma la sopravvivenza è almeno triplicata negli ultimi 10 anni e sono previsti a brevissimo ulteriori avanzamenti.
Questi risultati hanno portato a profondi cambiamenti in primo luogo nei pazienti e nel loro modo di affrontare la malattia: non più una condanna, ma una sfida da affrontare. E sono cambiate anche le prospettive di tutti gli operatori coinvolti. I medici si trovano ad operare con strumenti nuovi, non completamente conosciuti nelle loro potenzialità ed anche a volte nelle tossicità: occorre, quindi, rilevare i dati e le risposte di ogni paziente, in pratica essere parte sempre della ricerca clinica che si svolge ormai in tutti i nostri ambulatori. Le associazioni si trovano di fronte a nuovi bisogni dei pazienti, non meramente assistenziali, ma sociali, come ad esempio il ritorno nel mondo del lavoro e ad una vita socialmente attiva.

Infine, i decisori pubblici si trovano di fronte a un elevato numero di nuovi farmaci immessi in commercio, come prodotti singoli, ma più sovente come associazioni di vecchi e nuovi farmaci. Ciò pone un nuovo problema al Servizio Sanitario nazionale: è necessaria una elevata flessibilità del sistema di valutazione e di autorizzazione, diversamente l'accesso a queste cure innovative è difficile o addirittura precluso. Inoltre, è ovvio che tutti questi farmaci e procedure hanno un costo elevato: tutti i sistemi sanitari del mondo si interrogano sulla loro sostenibilità.
I pazienti, i medici, le associazioni, i decisori istituzionali operano in contesti differenti.
Oggi a Roma durante la Conferenza Nazionale sul paziente con Malattie Onco-ematologiche tutte queste figure professionali si sono sedute attorno ad un tavolo in modo del tutto paritetico, per cercare di creare un discorso armonico, per avere tutti lo stesso ritmo, come nelle jam sessions nel jazz, in cui non ci si contrappone, ma su specifici temi ci si intende, si producono nuovi insiemi, sinergie.