Mieloma multiplo: la cura innovativa con l'anticorpo monoclonale "coniugato"

Missili teleguidati, progettati cioè per arrivare dritti al tumore con l’obiettivo di eliminarlo. Dapprima vanno a rilevare un “bug”, un punto debole sulla superficie della cellula patologica, un varco non protetto. Lì si infilano per rilasciare citotossine, anche 10.000 volte più potenti della chemioterapia standard, senza toccare o riducendo al minimo i danni ai tessuti sani. Così agiscono gli anticorpi farmaco coniugati, l’ultima frontiera dell’immunoterapia contro il mieloma multiplo.
Belantamab mafodotin, ora disponibile anche in Italia, è una di queste “armi” intelligenti.
Come funziona? Tecnicamente è un anticorpo monoclonale ‘coniugato’, composto cioè da due molecole: un anticorpo monoclonale umanizzato (belantamab) specializzato a trovare la falla: un recettore espresso sulla superficie delle plasmacellule mielomatose, chiamato BCMA, antigene di maturazione dei linfociti B. Una volta legatosi alla superficie cellulare, belantamb entra rapidamente nella plasmacellula e “sgancia” mafodotin, un chemioterapico che blocca i processi vitali della plasmacellula, provocandone la morte attraverso un meccanismo definito di “apoptosi”. In senso figurato, belantamab mafodotin si comporta come un “cavallo di Troia”. A questa azione principale se ne affiancano altre di attivazione del sistema immunitario del paziente, che potenziano l’effetto anti-mielomatoso.
Il dato significativo è che questa nuova cura ha dimostrato negli studi clinici, e nella real life, di saper tenere a bada il mieloma e di aumentare la sopravvivenza in pazienti pluritrattati, per i quali non esistono ad oggi ulteriori possibilità terapeutiche.
In base alle indicazioni approvative, attualmente ne possono beneficiare circa 200 pazienti, dei circa 5.700 a cui ogni anno viene diagnosticato un mieloma. Per tutto il 2021, in attesa del via libera dell’AIFA, GSK ha messo a disposizione gratuitamente belantamab ai centri che ne hanno fatto richiesta, grazie ad un progetto di Expanded Access Program. Questo ha permesso di dare più tempo e qualità alla vita a molti pazienti con pochissime opzioni terapeutiche efficaci o altrimenti sarebbero stati destinati alla palliazione.
Il trattamento con belantamab mafodotin, che prevede un’infusione endovenosa ogni 3 settimane, nello studio clinico registrativo DREAMM-2, pubblicato da Lancet Oncology, ha ottenuto un tasso di risposta globale del 32%. Oltre la metà dei pazienti (58%) ha raggiunto una risposta parziale molto buona o superiore e in alcuni casi completa. La sopravvivenza globale mediana è stata di circa 14 mesi, un risultato sorprendente in questa particolare sottopopolazione di pazienti. Numeri importanti, dunque, che aprono nuovi scenari nella lunga partita con il mieloma multiplo.
Belantamab mafoditin viene prodotto ed esportato in tutto il mondo dallo stabilimento GSK di San Polo di Torrile, a due passi da Parma. La produzione è iniziata nel 2019 con un investimento di 7,5 milioni di euro