Malattie rare/ Gemmato: approvato il testo definitivo del Piano nazionale 2023-2025

"Oggi abbiamo scritto insieme una bella pagina di storia per le malattie rare". Così il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato, definisce l'approvazione del testo finale del Piano nazionale malattie mare (Pnmr) 2023-2025, al termine della riunione del Comitato nazionale malattie rare (Conamr), svoltasi questo pomeriggio presso il ministero della Salute. Come prevede il Testo unico, l'iter di approvazione del Pnmr ora proseguirà con il passaggio in Conferenza Stato-Regioni. "Il piano è il frutto di tanto lavoro e della tenacia di tutte le istituzioni, dei clinici, delle associazioni di pazienti e dei soggetti competenti in malattie rare che compongono il Conamr - sottolinea Gemmato - e l'accelerazione data ai lavori per la sua approvazione testimonia l'attenzione che il Governo ha nei confronti delle persone con malattia rara e dei loro caregiver. L'orizzonte temporale che si è dato questo Esecutivo consentirà di mettere a terra le azioni previste dal piano e di testarne l'efficacia, con un monitoraggio costante e puntuale", evidenzia Gemmato. "

Già nei prossimi mesi - assicura - ci impegniamo a lavorare sull'aggiornamento del piano, per arrivare pronti alla prossima scadenza prevista tra tre anni". "Sarà importante poi - precisa il sottosegretario - trovare le risorse necessarie a dare piena attuazione a quanto dettagliato nel Pnmr, che affronta in modo diretto e preciso gli obiettivi su diagnosi, trattamenti, formazione e informazione per migliorare il più possibile la qualità di vita delle persone con malattia rara. Questo piano è la pietra miliare da cui partire. Il mio ringraziamento va a tutti coloro che in questi anni hanno contribuito a tale scopo".

L'approvazione del piano, proprio a pochi giorni dalla Giornata mondiale del 28 febbraio,"è un impegno - ricorda l'Osservatorio Malattie Rare (OMaR) - che era stato assunto dal sottosegretario alla Salute Marcello Gemmato, all’indomani dal conferimento della delega alle Malattie Rare da parte del ministro Orazio Schillaci, e che è stato mantenuto". Si tratta di n risultato importante e atteso da tempo, che OMaR accoglie "con grande soddisfazione". "Facciamo i nostri complimenti al sottosegretario Gemmato per la determinazione con cui ha perseguito l’obiettivo di far licenziare entro il 28 febbraio il nuovo Piano Nazionale Malattie Rare – commenta Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di OMaR – .Dal primo giorno in cui ha avuto la delega alle Malattie Rare, il Sottosegretario ha portato avanti in modo estremamente puntuale e concreto i lavori del Comitato, imprimendo un’accelerazione e giungendo così all’obiettivo prefissato ben prima della scadenza indicata. Come Osservatorio Malattie Rare siamo onorati di aver partecipato ai lavori".

"Il precedente Piano – ricorda il direttore di OMaR – era scaduto nel 2016, il suo aggiornamento era dunque un atto molto atteso e l’auspicio è che ora, grazie all’attenzione del nuovo Esecutivo verso il mondo delle malattie rare e in particolar modo all’impegno del sottosegretario Gemmato, l’attuazione del Piano proceda spedita e sia accompagnata da risorse economiche adeguate, perché non dimentichiamolo: le persone con malattia rara non sono pazienti di serie B".

In una recente occasione, il sottosegretario ha ricordato quali siano gli obiettivi del ministero della Salute in tema di malattie rare: "Migliorare l'accesso alle terapie, superare le disuguaglianze regionali, declinare e sfruttare efficacemente le reti e l'utilizzo dei dati, dare piena attuazione alla Legge 175/2021 con maggiore speditezza. L'orizzonte temporale che si è dato questo governo consentirà la necessaria stabilità che è fondamentale per raggiungere questi target, e confido anche sull'idem sentire della politica".

"Una road map che Osservatorio Malattie Rare condivide e appoggia in pieno, e alla cui realizzazione ci rendiamo disponibili a dare il nostro contributo”, conclude Ciancaleoni Bartoli.  

"Siamo soddisfatti del lavoro compiuto in stretta collaborazione con le istituzioni e con le realtà che danno voce alle persone con malattie rare nel nostro Paese. L’approvazione del Piano Nazionale Malattie Rare rappresenta un grande passo in avanti in linea con le priorità europee e internazionali in tema di malattie rare, in particolare per quanto riguarda la parte dedicata alla ricerca alla quale abbiamo contributo per nostra competenza – ha affermato dal canto suo Francesca Pasinelli, direttore generale di Fondazione Telethon –. Abbiamo fortemente voluto che il Piano avesse un’impostazione concreta perché riteniamo che la condivisione di un metodo sia cruciale per realizzare gli avanzamenti auspicati. Siamo fiduciosi che nei prossimi anni potranno essere compiuti ulteriori passi in avanti anche in termini di cronoprogramma e stanziamento dei fondi dedicati alla ricerca. Fondazione Telethon è da oltre trent’anni in prima linea per chi vive con una malattia genetica rara e le loro famiglie: crediamo molto nell’efficacia dell’alleanza tra pubblico e privato e, come finanziatori di iniziative di ricerca, siamo a disposizione del Governo e delle Istituzioni tutte per pianificare investimenti congiunti, coerentemente al piano appena approvato, con l’obiettivo di allargare l’accesso alla diagnosi, alla cura e a una migliore qualità della vita per le persone con malattie rare".