Reflection paper Ema: l'estrapolazione di dati dagli adulti ai bambini può facilitare lo sviluppo di farmaci a uso pediatrico

L'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha pubblicato una versione preliminare di reflection paper che delinea un modello per l'estrapolazione dei dati delle sperimentazioni cliniche dagli adulti ai bambini per sostenere l'autorizzazione di nuovi farmaci pediatrici.
L'estrapolazione dei dati ha lo scopo di ottimizzare il coinvolgimento dei bambini negli studi clinici, uno degli obiettivi del Regolamento Pediatrico Europeo , prevedendo come agiranno i farmaci nei bambini e negli adolescenti, sulla base degli studi condotti sugli adulti o su altre popolazioni pediatriche.

Il draft di reflection paper delinea un approccio sistematico, per l'estrapolazione dei dati dagli adulti o da altre popolazioni pediatriche ai bambini, considerato scientificamente valido e affidabile ai fini dell'autorizzazione di un medicinale. Il modello descritto stabilisce quando, in che misura e in che modo l'estrapolazione dei dati può essere applicata e convalidata.

Le principali fasi del modello di estrapolazione dei dati sono:

•Concetto di estrapolazione: consiste in una sintesi sistematica di tutti i dati disponibili, compreso l'uso di approcci di modelling e di simulazione, allo scopo di prevedere le differenze tra adulti e bambini relative alla farmacocinetica/farmacodinamica, alla progressione della malattia e alla risposta clinica al trattamento;

•Piano di estrapolazione: serve a proporre studi ottimali nella popolazione pediatrica, in linea con le previsioni individuate dal concetto di estrapolazione;

•Conferma ed estrapolazione: questa fase ha lo scopo di confermare il concetto di estrapolazione sulla base dei dati raccolti nei bambini e negli adulti. Se il concetto di estrapolazione non può essere pienamente confermato, dovrebbe essere aggiornato e rivisto di conseguenza il piano di estrapolazione;

•Mitigare l'incertezza e il rischio: i dati limitati scaturiti dalla popolazione pediatrica potrebbero non essere sufficienti a risolvere tutte le incertezze e le ipotesi del concetto di estrapolazione al momento della autorizzazione all'immissione in commercio. Ulteriori dati di follow-up possono essere necessari per gestire le incertezze e valutare ulteriori ipotesi. È necessario proporre delle misure per generare questi dati.

Il reflection paper pubblicato dall'Ema è il risultato di un ampio lavoro e della consultazione con statistici, esperti in modelling e simulazione, esperti di farmacologia e medici. Questo documento è stato sviluppato per comunicare lo stato attuale del dibattito sull'estrapolazione dei dati. Fornisce un quadro generale per la discussione o per chiarimenti in particolare per le aree in cui la conoscenza scientifica è in rapida evoluzione o l'esperienza è limitata. L'Ema sta organizzando un workshop per i prossimi 17 e 18 maggio per raccogliere le opinioni degli esperti e di tutti gli stakeholder sull'argomento. Questi contributi favoriranno ulteriormente lo sviluppo del reflection paper che dovrebbe essere rilasciato per consultazione pubblica entro la fine del mese di luglio. Il workshop sarà trasmesso in diretta sul sito Ema.