Il futuro del Management Entry Agreement per le terapie avanzate

I Managed Entry Agreement (Mea) sono strumenti necessari per coniugare le ragioni dell’accesso e della sostenibilità (intesa sia dal punto di vista del pagatore pubblico sia dalla prospettiva delle imprese). Nel caso delle terapie avanzate, il ruolo dei Mea è ancora più importante, poiché a fronte di benefici di salute distribuiti su un lungo arco temporale, l’episodio di cura e il relativo costo sono concretati nel momento iniziale. Grazie a questi strumenti, quindi, è possibile i) rendere la spesa più distribuita nel tempo, ii) legare la spesa all’efficacia del farmaco (se non funziona o se l’effetto dura meno del previsto, i pagamenti si interrompono).
Tuttavia, nonostante la fondamentale importanza dei Mea, si ha l’impressione che in Italia non si riesca a beneficiare pienamente del loro potenziale e, in alcuni casi, la percezione dei professionisti sanitari coinvolti nella gestione di questi strumenti è più legata al peso operativo che questi comportano, o all’incertezza che ne caratterizza alcuni aspetti, più che sui benefici che possono (e devono) portare al sistema.
Al fine di comprendere e superare le principali criticità connesse ai Mea per le terapie avanzate, il 23 maggio 2023 è stato presentato, in un evento on line, il white paper dal titolo "Il futuro dei Mea per le terapie avanzate: il caso Zolgensma". Il documento è la sintesi di un lavoro di approfondimento che ha coinvolto, oltre ai ricercatori e docenti della SDA Bocconi, anche diversi farmacisti di aziende sanitarie pubbliche, direttori amministrativi e rappresentanti dei servizi sanitari regionali.
Il principale obiettivo del documento è quello di analizzare le criticità finanziarie, programmatorie e contabili legate alla gestione del meccanismo di pagamento noto come Payment-at-Result (strumento di rimborsabilità condizionata finalizzato a gestire l’incertezza sulla performance per farmaci ad alto impatto tecnologico come le Atmp e a dilazionare l’impatto finanziario su un periodo sufficientemente lungo al fine di agevolare la sostenibilità della spesa da parte del servizio sanitario nazionale). L’analisi critica del tema è stata condotta utilizzando il caso del farmaco "Zolgensma" per la cura dell’atrofia muscolare spinale. Di seguito sono riportati i principali elementi emersi nell’approfondimento e maggiormente dettagliati all’interno del documento in extenso.
L’analisi del caso Zolgensma ha concesso al gruppo di esperti di identificare le principali sfide connesse ai MEA sui farmaci innovativi:
1. la gestione della transizione dal fondo innovativi al periodo post-innovatività, che include:
a. la questione della programmazione finanziaria legata al fondo innovativi in generale;
b. la questione legata al finanziamento post-innovazione.
2. le complessità operative che possono inficiare la capacità dei pagamenti dilazionati e condizionati di portare un reale vantaggio finanziario al sistema, e in particolare:
a. gli aspetti legati alla rendicontazione;
b. gli aspetti legati alla gestione dell’uscita prematura dei pazienti dal trattamento.
Per quanto riguarda la programmazione finanziaria legata al fondo innovativi, l’approfondimento di quanto accade per il farmaco Zolgensma, ha fatto emergere come possa verificarsi una discrepanza tra durata della copertura fornita dal Fondo innovativi (36 mesi) e durata dell’impegno economico previsto dal Mea (48 mesi nel caso analizzato). Inoltre, come accade per tutti i farmaci riconosciuti innovativi pieni e che godono del fondo ad hoc, l’ingresso di nuovi farmaci nel fondo, così come ogni nuovo acquisto di farmaci presenti nel fondo, fa aumentare il costo-opportunità di allocazione, generando un effetto di competizione sulle risorse. Ciò che emerge è che l’attuale sistema preveda un impegno programmatorio centrale indirizzato unicamente alla preventiva identificazione del valore massimo di spesa e che non sia in alcun modo legato né al valore (inteso sia come insieme di benefici incrementali, sia come livello di costo-efficacia) dei singoli farmaci, né al loro impatto finanziario specifico (come dovrebbe emergere dalle analisi di budget impact, ormai obbligatorie come le analisi di costo efficacia per tutti i nuovi lanci), e nemmeno alla presenza di Mea che potrebbero avere un impatto sulla ricaduta temporale della spesa, oltre che sul suo effettivo ammontare.
Attualmente, quindi, si potrebbero aprire due scenari alternativi: i) Il livello centrale rende disponibile alla Regione in un dato anno solo la quota del fondo innovativi relativa alla copertura della tranche di pagamento prevista per l’anno in corso e la regione, a sua volta, rende disponibile all’azienda erogatrice tale quota; oppure ii) il livello centrale stanzia al livello regionale la quota del fondo innovativi relativa all’intero costo massimo del farmaco. In questo secondo caso, la regione deve decidere se riprodurre lo stesso meccanismo di destinazione anche verso le aziende (e quindi trasferendo a queste ultime la cifra intera a copertura di tutte le tranche in anticipo) o se invece trasferire alle aziende erogatrici solo la quota del fondo a copertura della tranche in corso. I due scenari non sono però totalmente immuni da alcune criticità. Nel primo caso, si crea una sorta di "pre stanziamento" di quote fondo per i quattro anni successivi, operazione non coerente con l’attuale orizzonte temporale dei fondi, rifinanziati ogni anno. Nel secondo caso, invece, il fondo innovativi nazionale viene interamente allocato nel momento della somministrazione e la regione riceve una cifra superiore rispetto alla spesa prevista per l’anno in corso, facendo perdere i benefici della rateizzazione dal punto di vista nazionale.
Un ulteriore elemento di criticità è stato riscontrato nel passaggio dal finanziamento tramite fondo ad hoc ad un finanziamento effettuato attraverso le risorse che concorrono al tetto sugli acquisti diretti allo scadere dello status di farmaco innovativo. Nel momento in cui il farmaco ex innovativo rientra nel tetto previsto per gli acquisti diretti, diventa automaticamente un capitolo di spesa di cui le regioni sono direttamente responsabili. Pertanto, Zolgensma, allo scadere del label di innovatività, entrerà in un sistema di risorse concorrenti con altri farmaci per quanto concerne il suo finanziamento. Il livello di finanziamento (tetto sugli acquisti diretti) e il suo “cronico“ sfondamento descrivono uno scenario particolarmente sfidante per le regioni che dovranno così sostenere l’onere finanziario di un farmaco dal valore terapeutico ed economico elevato come Zolgensma.
Per quanto riguarda la rendicontazione, le criticità nascono dalla differenza fra la somministrazione "one shot" del farmaco e il pagamento dilazionato nel tempo. Le modalità e le caratteristiche della registrazione contabile dell’importo del costo di Zolgensma, pagato con meccanismo di pagamento rateale, generano dal punto di vista contabile un rateo (disciplinato nei principi contabili OIC 18, ratei e risconti). Secondo quanto citato nella normativa, i ratei passivi rappresentano quote di costi di competenza dell’esercizio cui si riferisce il bilancio, che avranno manifestazione finanziaria in esercizi successivi. Il principio di competenza implica che l'effetto economico delle operazioni deve essere rilevato contabilmente ed attribuito all'esercizio al quale tali operazioni ed eventi si riferiscono e non a quello in cui si concretizzano i relativi movimenti. Tale meccanismo di rendicontazione e le relative scritture di assestamento, se non accompagnate da una linea di indirizzo su come poter sfruttare le risorse liberate per effetto del dilazionamento, rischia di provocare di un congelamento di budget non riallocabile in alcun modo.
Per quanto riguarda il rapporto Mea – Zolgensma, se da un lato è importante che il costo sia interamente riportato a bilancio, non è necessario, dall’altro, accantonare fin dall’inizio la liquidità necessaria alla copertura di tutte le rate. Ciò che però è stato osservato è che le regioni, attualmente, hanno criteri di rendicontazione differenti. Si riscontra, infatti, una libertà dei contesti sub-nazionali di gestire finanziariamente e contabilmente un accordo di rimborsabilità condizionata che si collega a sistemi di finanziamento gestiti a livello centrale. La diversità fra Regioni nell’approccio contabile alla gestione del Mea per Zolgensma evidenzia la necessità di standardizzare tali aspetti per un’efficiente gestione del meccanismo di pagamento payment-at-result.
L’ultima criticità riscontrata è riferita alla gestione dei pazienti che, per diverse ragioni, abbandonano anzitempo il trattamento con Zolgensma (es. per mancato raggiungimento delle milestone relative alla performance del farmaco sulle quali si basano le tranche di pagamento o per decesso del paziente). In questi casi il pagamento delle successive rate non è dovuto ma, nei casi in cui è stata pre allocata dal livello nazionale l’intera quota del fondo per i farmaci innovativi, occorre comprendere in che modo viene gestita la parte non utilizzata dell’importo stanziato (meccanismo di restituzione o riallocazione).
Alla luce delle quattro aree di criticità riscontrate, il tavolo di lavoro ha avanzato quattro proposte con l’obiettivo di sfruttare al meglio le potenzialità dei Mea e di rendere più omogeneo il modus operandi tra vari sistemi sanitari regionali.
La prima proposta è volta a eliminare l’effetto artificioso del costo-opportunità generato dal meccanismo del fondo/tetto attraverso la contemporaneità tra delibera di rimborsabilità e allocazione di un budget coerente con quanto previsto dall’analisi di budget impact considerata (e validata) dall’Aifa. La transizione dall’attuale sistema a quello identificato con questa proposta sarebbe graduale. Per i nuovi farmaci rimborsati, e fino al periodo di copertura brevettuale, sarà allocata una cifra corrispondente a quella inclusa nell’analisi d’impatto sul budget. Il meccanismo del tetto rimarrebbe, quindi, come strumento di programmazione economica per la spesa riguardante i farmaci maturi, che in tal modo non dovrebbero più subire nel finanziamento la concorrenza dei farmaci ancora sotto protezione brevettuale (sono fin troppo note e più volte commentate anche su questa testata le criticità sulla gestione attuale dei farmaci maturi).
La seconda proposta prevede, invece, l’istituzione di un fondo di transizione potrebbe facilitare le regioni nel passaggio da una spesa programmata e sostenuta dal livello centrale ad una completamente gestita dalla regione (specificando gli aspetti contabili della gestione del fondo ad hoc). Il fondo di transizione consentirebbe di identificare e allocare le risorse per il finanziamento di quei farmaci che, come Zolgensma, hanno concordato un MEA e presentano un disallineamento fra la componente finanziaria e la componente economica. Tale proposta è da vedere meramente in ottica di transizione e potrà rappresentare un “ponte” in attesa che meccanismi come il finanziamento per prodotto/patologia entrino a regime (non deve diventare un nuovo fondo/tetto permanente).
La terza proposta ha l’obiettivo di garantire maggiore coerenza tra la gestione economica e finanziaria del finanziamento. Il tutto attraverso la definizione dettagliata, ex-ante e a livello centrale, dei meccanismi dei flussi contabili e finanziari relativi ai Mea. In particolare, soprattutto nei casi delle Atmp con efficacia nel lungo termine, deve essere determinata con esattezzala distribuzione del pagamento sulla spesa corrente di più esercizi la quota trasferita alla regione dal fondo innovativi, e se tale quota sia trasferita per intero o in parte. Se, da un lato, è corretto che contabilmente risulti fin da subito evidente l’impegno potenziale di spesa fino al massimo dell’intera cifra, dall’altro lato è fondamentale non bloccare tutta la liquidità in anticipo. È quindi necessario identificare e diffondere una soluzione unica per il trattamento contabile dei farmaci innovativi con Mea simile a quello di Zolgensma, al fine di realizzare le due intenzioni principali del Mea: i) la ripartizione del rischio, e ii) la distribuzione del pagamento sulla spesa corrente di più esercizi.
L’ultima proposta prevede l’organizzazione di un percorso strutturato nel caso di uscita prematura del paziente dal trattamento. Questa proposta si riferisce al caso in cui la quota del fondo innovativi sia interamente trasferita ex-ante alla regione. Qualora un paziente esca prematuramente dal trattamento, l’azienda dovrebbe restituire le somme alla regione e quest’ultima le rimetterebbe a disposizione dei farmaci innovativi, con un meccanismo analogo al “payback” (che però non viene pagato dall’impresa, che quei soldi in effetti non li ha ricevuti, ma direttamente dall’ente del Ssn o con esso accreditato che ha ricevuto in anticipo la cifra intera).
Il caso di Zolgensma permette di mettere in luce diversi aspetti critici della gestione dell’innovazione terapeutica, soprattutto quando è associata a dei Mea. Il mancato sfruttamento dei benefici del payment-at-result e la preoccupazione circa il finanziamento del farmaco dopo la scadenza del periodo di innovatività sono stati il punto di partenza per un’analisi dettagliata delle principali criticità programmatorie, di policy, finanziarie e operative connesse con la gestione delle Atmp come farmaci innovativi in Italia. Le proposte individuate suggeriscono di riallineare la pratica concreta alle intenzioni dei Mea, favorendone un più ampio sfruttamento e una più semplice (ed uniforme) gestione operativa. Il confronto tra attori del sistema e la presa di coscienza delle criticità sostanziali connesse con l’utilizzo di strumenti innovativi sia necessario per massimizzare i benefici di tali strumenti di rimborso.
Il white paper è stato discusso, durante l’evento di presentazione, con esponenti dei contesti regionali (Lombardia e Veneto) e con la rappresentanza dei pazienti (Cittadinanzattiva). Durante la tavola rotonda, i discussant si sono mostrati favorevoli alle proposte avanzate dal gruppo di lavoro, identificando anche loro la necessità di procedere in futuro con maggiore programmazione e coordinamento al fine di garantire terapie innovative nel rispetto della sostenibilità.

* Associate Professor of Practice SDA Bocconi, School of Management
# Knowledge Analyst-SDA Bocconi, School of Management