I potenziali benefici di una strategia di Early Access per i farmaci oncologici innovativi in Italia

I passi avanti osservati in ambito oncologico negli ultimi decenni hanno creato per i pazienti possibilità eccezionali, fino a qualche tempo fa difficilmente immaginabili. Le terapie innovative, frutto di anni di ricerca e sviluppo, nonché risultato di collaborazioni multidisciplinari biotecnologiche e mediche, sono spesso uniche nel loro genere in termini di evidenze scientifiche e modalità di erogazione. Esse incarnano infatti i trend della medicina di precisione, che mira ad una cura personalizzata dei pazienti. Le popolazioni di studio così selezionate rappresentano la prima sfida per la determinazione di evidenze di efficacia e sicurezza delle suddette terapie, sfida che si confronta con tempistiche stringenti, data la loro rilevanza terapeutica.
La peculiarità di questi prodotti richiede dunque accordi specifici tra produttori e payer al momento dell’autorizzazione al commercio e della distribuzione. Il processo di negoziazione del prezzo e rimborso (P&R), dopo l’approvazione della terapia da parte della European Medical Agency (EMA), prevede un confronto tra aziende produttrici e istituzioni nazionali che, per quanto efficiente, richiede tempi tecnici che necessariamente rallentano l’accesso al mercato dei nuovi farmaci. Di conseguenza si rallenta la possibilità per i pazienti di accedere a terapie salvavita, generando un ritardo nel trattamento i cui risvolti clinici sono di difficile valutazione. In particolare per i farmaci innovativi, da cui ci si attendono benefici rilevanti, si deve affrontare un trade-off tra una più accurata valutazione delle evidenze cliniche e un più rapido accesso al mercato. Per questo motivo, alcuni paesi in Europa hanno promosso schemi di accesso anticipato (Early Access) volti principalmente a ridurre i tempi di accesso al mercato. L’Italia figura ai primi posti in Europa per quanto riguarda il numero di farmaci resi disponibili ai pazienti, seconda solo a Germania e Danimarca, con 127 nuovi farmaci introdotti tra il 2017 e il 2020; scende però al 14° posto della classifica europea se si considera il “tempo di disponibilità” medio, ovvero il tempo che intercorre tra l’autorizzazione all’immissione in commercio e l’accesso alla lista di rimborso, con una media di 429 giorni. Dunque, benché l’Italia sia comunque in linea con i vicini europei, si potrebbe sicuramente auspicare la riduzione dello scarto di performance osservato tra il numero di farmaci disponibili e il tempo necessario per renderli fruibili ai pazienti.
Alla luce di queste considerazioni, appare opportuno interrogarsi sulle possibilità di ridurre ulteriormente i tempi tecnici di negoziazione e stimare l’impatto di uno schema di accesso precoce al farmaco in termini economici e “umani”, questi ultimi intesi come i casi di recidiva e progressione evitabili.
Con questo obiettivo, C.R.E.A. Sanità ha condotto uno studio al fine di valutare il potenziale impatto di una strategia di Early Access nell’ambito dei farmaci oncologici innovativi in Italia, prendendo in considerazione a titolo esemplificativo tre patologie: carcinoma mammario, carcinoma polmonare non a piccole cellule e melanoma.
Considerando i mesi necessari alla negoziazione del prezzo, l’analisi condotta ha evidenziato la possibilità di evitare oltre 6.000 casi di progressione di carcinoma mammario, in conseguenza di una procedura di Early Access che permetta alle pazienti un accesso immediato al farmaco; i casi evitabili sono associati ad un risparmio economico potenziale per il Servizio sanitario nazionale di oltre 48,2 mln. Nel caso del carcinoma polmonare si stimano invece oltre 1.700 progressioni le quali, se evitate, risulterebbero in un risparmio per il Ssn di oltre 10,6 mln. Infine, i risultati hanno indicato la possibilità di prevenire fino a 280 recidive di melanoma, associate ad un risparmio che va dai 6,7 ai 10,4 mln di costi sanitari evitabili.
I risultati della ricerca evidenziano dunque la possibilità di un risparmio complessivo non trascurabile, oltretutto sottostimato, trattandosi solamente di alcuni farmaci selezionati a titolo di esempio tra quelli innovativi approvati in Italia.
Per quanto riguarda la possibilità di implementare uno schema di accesso precoce al farmaco anche in Italia, avendo presente il tema della sostenibilità finanziaria e dell’impatto che tali schemi possono avere sulla negoziazione, la ricerca ha altresì analizzato le soluzioni di Early Access già applicate nel panorama politico europeo. In particolare, Germania e Francia risultano aver implementato strategie di Early Access senza un impatto significativo sulla sostenibilità economica complessiva dei loro sistemi sanitari. In Germania, tutti i farmaci entrano inizialmente sul mercato ad un prezzo stabilito dal produttore; ad una prima valutazione dei benefici, segue la negoziazione del prezzo, condotta utilizzando elementi di valutazione sostanzialmente clinici. Un elemento caratterizzante del sistema tedesco è la presenza di una procedura di arbitrato qualora non si arrivi in un tempo predeterminato ad un accordo sul prezzo. Si segnala inoltre che i potenziali sviluppi futuri in Germania includono la possibile riduzione della fase di free-pricing, con l’introduzione di un meccanismo di rimborso dopo il 6° mese. La Francia ha introdotto invece uno schema di Early Access in qualche modo sovrapponibile a quello tedesco, sebbene sia limitato ai farmaci innovativi per malattie gravi e rare. Inoltre, lo schema francese prevede un meccanismo di pay-back, riducendo il problema della sostenibilità finanziaria.
Gli schemi di Early Access attualmente implementati sono in linea con le aspettative dei pazienti - ovvero l’accesso "immediato" alle terapie innovative - e, in larga misura, con quelle dei produttori. D’altro canto, le autorità regolatorie devono considerare il rischio di un ridotto controllo sulla sostenibilità complessiva del sistema: un rischio che, tuttavia, sembra essere ampiamente mitigato dall’introduzione del pay-back. Altresì, i meccanismi di arbitrato sembrano limitare i rischi di perdita di potere negoziale da parte delle istituzioni.
Nel complesso, questi risultati evidenziano da una parte l’importanza "umana" ed economica dello sviluppo di strategie efficaci per ridurre il tempo di disponibilità dei farmaci innovativi in Italia, nonostante il processo di P&R italiano appaia relativamente rapido rispetto ai valori medi riportati dai Paesi europei; dall’altra, la possibilità di introdurre una regolamentazione che risulti efficiente da un punto di vista della negoziazione e della sostenibilità economica.

* Crea Sanità

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