Malattie colestatiche rare: arriva la fiaba “Il drago ruba bellezza”

A pochi giorni dalla Giornata mondiale dedicata alla sensibilizzazione sulla PFIC (Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva) che si celebra il 5 ottobre arrivano le parole coraggiose de “Il drago ruba bellezza”, la fiaba realizzata da PFIC Italia Network Odv e Carthusia Edizioni, casa editrice dall’elevata progettualità specializzata in editoria per bambini, con il supporto incondizionato di Ipsen Italia, azienda biofarmaceutica impegnata nella ricerca e sviluppo di terapie innovative per il trattamento delle malattie colestatiche rare, oltre che in oncologia e nelle neuroscienze. La storia, presentata in occasione del Congresso mazionale della Società Italiana di Gastroenterologia Epatologia e Nutrizione Pediatrica (SIGENP) che si è svolto in questi giorni a Palermo, è scritta da Emanuela Nava e illustrata da Marco Brancato, per promuovere consapevolezza e informazione sulla PFIC e sulle vite dei piccoli pazienti pesantemente condizionate dalla malattia, ma anche per aiutare i bambini e le loro famiglie a raccontare e rielaborare i loro stati d’animo, le paure e i desideri. Le PFIC sono un gruppo di malattie colestatiche rare che insorgono più spesso durante l’infanzia alterando il normale flusso della bile verso l’intestino, con sintomi invalidanti come il prurito, che può interferire con il sonno e le attività quotidiane, peggiorando in modo significativo le condizioni di vita dei piccoli pazienti e delle loro famiglie.
“Come genitori e come associazione crediamo nell’importanza di soffiare parole coraggiose, che abbraccino i bambini e i ragazzi con PFIC e le loro famiglie, affinché nessuno si senta più solo nella sua battaglia contro il drago. – commenta Francesca Lombardozzi, presidente di PFIC Italia Network Odv - Partecipare alla nascita di questo albo illustrato ci è sembrata la via giusta perché le parole coraggiose possano raggiungere tutte le nostre famiglie che si trovano a dover combattere la malattia e la comunità intera, compresa quella scientifica, affinché anch’essa scenda in campo al nostro fianco”.
“Le malattie rare sono come mostri mitologici, se ne sente parlare al pari di storie lontane e quando capitano a una famiglia la catapultano in un mondo che sembra fuori dalla realtà, diventando spaventose quanto un incombente drago sputafuoco. - spiega Patrizia Zerbi, Editrice e Direttrice editoriale di Carthusia Edizioni - Per questo, quando abbiamo sentito nominare per la prima volta le PFIC, abbiamo pensato che per affrontare un argomento così delicato servisse una fiaba, con le sue metafore e i suoi elementi”.
“La PFIC e tutte le malattie rare rappresentano una sfida importante per la medicina e per la società. – commenta Giuseppe Maggiore, Epatologia e Clinica dei Trapianti, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, che ha collaborato al progetto. - La loro natura complessa e la rarità dei casi ostacolano la diagnosi, la ricerca di cure efficaci e l’accesso a terapie adeguate. In questo scenario, la cooperazione tra i medici, i pazienti, le associazioni di pazienti e la società intera è fondamentale, per rispondere ai bisogni dei piccoli pazienti e delle loro famiglie”.
“Fino a poco tempo fa l’unica terapia efficace per il trattamento delle PFIC era il trapianto di fegato. – spiega Angelo Di Giorgio, Unità di Epatologia e Gastroenterologia pediatrica e dei trapianti, ASST Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo – .Da poco più di un anno abbiamo a disposizione una valida arma, che rende possibile trattare efficacemente i sintomi invalidanti che fanno parte della malattia, come il prurito. Questo ci ha permesso di migliorare notevolmente la qualità di vita non solo del bambino, ma di tutti i componenti del nucleo familiare. Dati preliminari provenienti dalla letteratura scientifica dimostrano che grazie all’innovazione oggi disponibile, in futuro potremo eseguire un numero ridotto di trapianti rispetto al passato regalando ai bambini e alle loro famiglie una vita normale”.
“Questa fiaba, con le sue parole coraggiose e le sue metafore, vuole veicolare un messaggio positivo e infondere forza ai piccoli pazienti e alle loro famiglie, aiutandoli a parlare della malattia da una prospettiva nuova. – aggiunge Giusy Ranucci, Dipartimento di Pediatria, Unità di Epatologia Pediatrica e Trapianti di fegato, IRCCS ISMETT UPMC di Palermo – I sintomi delle PFIC, a seconda della gravità dei casi, possono compromettere la quotidianità ed è quindi importante agire insieme, per supportare tutti coloro che vivono questa difficile malattia, anche attraverso iniziative come questa, che possono fare la differenza”.
“In Ipsen abbiamo creduto fin da subito in questo progetto, perché rispecchia appieno il nostro approccio e il nostro impegno, che va oltre il farmaco e si fonda su tre elementi fondamentali: la testa, il cuore e le mani. – commenta Patrizia Olivari, Presidente e Amministratore Delegato di Ipsen Italia – Da oltre un secolo lavoriamo per cambiare il corso di malattie complesse, lo facciamo con la testa perché pensiamo in grande, con coraggio; cuore, perché ci mettiamo tutta la nostra passione e mani perché è un lavoro di squadra. Sostenere queste iniziative è parte integrante della nostra missione, perché quando raro va a braccetto con cronico occorrono strumenti che vadano oltre il farmaco, per garantire un’attenzione e un supporto particolari”.
Un’edizione speciale di 1.250 copie sarà distribuita gratuitamente alle famiglie con PFIC e, da febbraio 2025, l’albo illustrato sarà acquistabile nelle librerie di tutta Italia e nei principali store online. Carthusia devolverà il 3% dei diritti d’autore a PFIC Italia Network Odv.