Ematologia, risultati a lungo termine da terapia con editing genetico

Vertex Parmaceuticals ha annunciato i dati a lungo termine relativi a exa-cel (exagamglogene autotemcel), provenienti da studi clinici globali su persone affette da anemia falciforme grave (Scd) o beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt). I risultati, presentati in occasione del Congresso annuale dell’Associazione europea di Ematologia (Eha), ’confermano - comunica la Società - i benefici clinici potenzialmente trasformativi e duraturi di exa-cel’, che è la prima e unica terapia approvata di editing genico basata sulla tecnologia Crispr/Cas9. I dati presentati si riferiscono a più di 100 pazienti trattati con exa-cel nel corso di studi clinici, il cui follow-up più lungo si estende a oltre 5 anni. I risultati di efficacia sono coerenti con le analisi degli endpoint primari e secondari precedentemente riportati da questi studi con exa-cel e continuano a dimostrare un beneficio clinico potenzialmente trasformativo con livelli duraturi e stabili di emoglobina fetale (HbF) e di editing allelico.