Sma tipo 1, dati a 5 anni confermano efficacia e sicurezza risdiplam

Roche ha annunciato nuovi dati quinquennali che confermano l’efficacia sostenuta e il profilo di sicurezza di Evrysdi (risdiplam) nei bambini con atrofia muscolare spinale (sma) di tipo 1, derivanti dall’estensione in aperto dello studio cardine Firefish. Dopo cinque anni di trattamento, il 91% dei bambini era vivo senza trattamento mentre non ci si aspetterebbe che i bambini affetti da Sma di tipo 1 vivano oltre i due anni di età. Inoltre, “il 96% dei bambini trattati con Evrysdi poteva deglutire, l’80% poteva nutrirsi senza una sonda e il 59% poteva sedersi senza supporto per almeno 30 secondi”. La terapia è a oggi approvata in piu’ di 100 paesi con oltre 15.000 pazienti trattati a livello globale. Gli ultimi dati sono stati presentati al Cure Sma Research & Clinical Care Meeting, organizzato dal 5 al 7 giugno 2024. «Questi risultati a lungo termine confermano il beneficio costante di Evrysdi per i bambini affetti da Sma di tipo 1 - ha affermato il professor Giovanni Baranello, UCL Great Ormond Street Institute of Child Health e Great Ormond Street Hospital, Londra, Regno Unito -. I bambini trattati con Evrysdi per più di cinque anni hanno mantenuto o migliorato la loro capacità di sedersi, stare in piedi e camminare, abilità fondamentali per lo sviluppo e la vita quotidiana. La stragrande maggioranza ha mantenuto anche la capacità di deglutire e di mangiare senza una sonda».