Emofilia B: valutazione accelerata di Ema per la terapia di CSL Behring

CSL Behring ha annunciato che l’Agenzia europea per i medicinali ha concesso l'approvazione alla richiesta di valutazione accelerata per la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di etranacogene dezaparvovec. "Etranacogene dezaparvovec - spiega una nota - è una terapia genica sperimentale per persone con emofilia B, una malattia emorragica potenzialmente letale attualmente in fase di esame nello studio clinico HOPE-B di fase III". A etranacogene dezaparvovec sono già stati concessi la designazione di terapia innovativa dalla Food and Drug Administration statunitense e l’accesso al sistema normativo dei medicinali prioritari dall’Ema. CSL Behring pianifica di presentare le domande per l’approvazione all’immissione in commercio di etranacogene dezaparvovec nell’Unione Europea e negli Stati Uniti nel corso della prima metà del 2022.