Terapie avanzate, serve un nuovo sistema di finanziamento pubblico. Zaffini, l'obiettivo è un fondo ad hoc ma per ora incassiamo un ordine del giorno

Terapia genica, terapia cellulare e dei tessuti: sono solo alcune delle terapie avanzate (Atmp), medicinali biologici innovativi che contengono materiale genetico o cellule staminali sottoposte a un processo biotecnologico realizzato in laboratori altamente specializzati: è necessario un fondo dedicato a queste terapie con diversa contabilizzazione che consenta la rateizzazione del pagamento delle terapie, valorizzandone l’elemento di investimento per il sistema nel suo complesso. Si stima che oltre 500.000 pazienti a livello globale saranno trattati con le terapie avanzate entro il 2030. Si tratta di cure costose, che si aggirano tra 1 milione e 3 milioni di euro per terapia. Di certo avranno un impatto notevole sulla spesa del Servizio Sanitario Nazionale del mercato globale delle Atmp. È dunque indispensabile un cambio di paradigma nella contabilizzazione di alcune spese sanitarie per far fronte a questa rivoluzione terapeutica. È la proposta resa nota nel corso dell’incontro "La valutazione della spesa per le Terapie Avanzate" del 13 dicembre presso l’Università Cattolica, campus di Roma.
La proposta nasce dallo studio condotto dall’Alta Scuola di Economia e Management dei Sistemi Sanitari (Altems) - Facoltà di Economia dell’Università Cattolica, diretta dal Professor Giuseppe Arbia, in collaborazione con LS Cube Studio Legale e con il supporto non condizionato della coalizione #VITA- Valore ed Innovazione delle Terapie Avanzate: Bristol-Myers Squibb, Gilead, Janssen, Novartis, Pfizer, PTC Therapeutics, Roche e Vertex. Durante l’incontro sono stati presentati i risultati di uno studio unico in Italia e in Europa, sulla valutazione della spesa per le terapie avanzate. Si tratta della prima pubblicazione a livello europeo che affronta la tematica in modo così dettagliato, proprio con l’obiettivo di spiegare che quello delle terapie avanzate è un mondo diverso che chiama repliche diverse. Nel documento, per la prima volta, viene effettuata una analisi economica e contabile delle terapie avanzate, delineandone i tratti distintivi e unici rispetto ai farmaci tradizionali, che ne impongono un approccio sistemico completamente diverso.
Costituito nel 2020, il Gruppo di Lavoro che ha contribuito negli anni alla elaborazione e all’aggiornamento di questo lavoro, coordinato da LS CUBE, ha visto la partecipazione del Professor Giorgio Alleva, Ordinario di Statistica presso l’Università di Roma, La Sapienza, del Professor Paolo Gasparini, Coordinatore dei Clinici presso il Committee for Advanced Therapies (CAT) della European Medicine Agency (EMA), del Professor Mauro Marè, Ordinario di Scienza delle Finanze presso l’Università della Tuscia e la Luiss Business School, del Professor Eugenio Anessi Pessina, Ordinario di Economia aziendale presso l’Università Cattolica e dell’Avvocata Rosanna Sovani, Partner di LS CUBE Studio Legale.
Al gruppo ha partecipato il Professor Americo Cicchetti, Ordinario di Organizzazione aziendale presso l’Università Cattolica di Roma, attualmente Direttore generale della programmazione sanitaria presso il ministero della Salute.
«È sempre più diffuso l’interesse verso le terapie altamente innovative che possono rappresentare una speranza di guarigione per tanti pazienti affetti da malattie gravi, spesso rare e per le quali non esiste alternativa terapeutica, e per quanti convivono con patologie croniche che richiedono trattamenti periodici per tutta la vita – ha commentato nel messaggio inviato per l'evento il ministro della Salute Orazio Schillaci - . I possibili vantaggi che possono derivare sia per il paziente che per il sistema sanitario inducono a seguire con grande attenzione i progressi scientifici nell’ambito della medicina rigenerativa. Allo stesso tempo i costi elevati delle terapie avanzate, concentrati in un breve periodo di tempo, rappresentano una sfida per i sistemi sanitari che dovranno individuare modalità per misurane i benefici a lungo termine nonché conciliare l’accesso a tutti a cure innovative e la sostenibilità del sistema sanitario. Un approccio – ha concluso il Ministro Schillaci -, richiamato anche dal nuovo Regolamento HTA che vedrà come primi farmaci a essere valutati proprio quelli delle terapie avanzate insieme a quelli oncologici».
«Il settore farmaceutico sta attraversando importanti cambiamenti – sottolinea il Professor Arbia - è in arrivo una rivoluzione terapeutica per quei pazienti che non hanno ancora opzioni di cura; tecnologie completamente diverse dalla medicina tradizionale, con costi frontali per i Ssn molto elevati e significativi benefici futuri sia clinici, sia sociali per pazienti con bisogni di cura insoddisfatti. Serve dunque ripensare nuovi modelli di sostenibilità – continua - affinché tutti i pazienti destinatari potenziali di queste terapie dal valore altamente innovativo, e in alcuni casi salva-vita, possano avere accesso ad esse».
Al di là «dell'importanza di visione che il tema delle terapie avanzate trasmette, costituire un fondo distinto, che peraltro attiva un meccanismo originale di finanziamento, non è un tema semplice. Però è qualcosa che ci pone all'avanguardia nel panorama europeo». A dirlo all'Ansa è Francesco Zaffini, presidente della Commissione Sanità del Senato. «Non siamo riusciti a ottenere un grande risultato - aggiunge - questo Bilancio è caratterizzato dalla scarsezza di risorse. Ma con più fondi avremmo potuto fare molte altre cose. Certamente un fondo per le terapie avanzate. È passato però il concetto: abbiamo approvato un ordine del giorno nel Dl Aiuti, e sono convinto che in uno dei prossimi provvedimenti riusciremo finalmente a trovare questi 150-200 milioni per avviare questo fondo che con un meccanismo apposito si autofinanzierà, si autoalimenterà. Sarà complicato - spiega ancora Zaffini - stabilire come rialimentarlo: dovremo con un supporto scientifico dire ex ante che la messa a disposizione delle terapie avanzate consente un risparmio sui costi del Ssn che ammonta a una certa cifra. Questa cifra deve andare a rifinanziare il fondo. Il Mef credo storcerà il naso, però questo è quello che dovremo fare. Se il tema viene affrontato così sono convinto che nel volgere di qualche mese riusciremo a tirare fuori questo "miracolo"».