Editing del genoma: positivi i dati di exa-cel per combattere la talassemia

A tre anni dall'avvio della sperimentazione congiunta, Vertex e CRISPR hanno presentato al Congresso della Società Europea di Ematologia (EHA) nuovi dati che evidenziano il profilo di sicurezza di exa-cel (precedentemente CTX001), il primo trattamento emerso dal programma di ricerca, nei pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e da anemia falciforme (SCD). "I dati dello studio clinico presentati su 75 pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente ed anemia a cellule falciformi con follow-up fino a 37 mesi continuano a dimostrare gli effetti positivi di exa-cel sui pazienti - spiega una nota -. I dati includono pazienti europei e un grande numero di pazienti italiani, tutti trattati all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma".

Per Franco Locatelli, membro del team del Bambino Gesù di Roma che sta sviluppando l'approccio "i risultati dei due studi clinici dimostrano l'impatto positivo che questa terapia ha avuto sui pazienti e non posso nascondere la soddisfazione. Data la mancanza di terapie definitivamente curative per la maggior parte dei pazienti affetti da emoglobinopatie, non posso che dirmi entusiasta di far parte del team che ha sviluppato l’approccio del genome editing con le potenzialità di fornire ai pazienti una soluzione a questo bisogno terapeutico insoddisfatto".