Digitalizzazione, innovazione e sostenibilità: le sfide regolatorie

Il cervello è l’organo umano più complesso e meno compreso. I disturbi che lo affliggono sono, di conseguenza, i più difficili da studiare, diagnosticare e trattare. In Europa, con la popolazione che invecchia, l’incidenza di malattie neurologiche come Alzheimer, Parkinson e demenza è in aumento: una vera e propria “emergenza neurologica” che non può essere più ignorata. Di fronte a questa sfida, la ricerca scientifica ha il compito di migliorare la comprensione dei meccanismi patogeni sottostanti ai disturbi neurologici, sviluppando approcci terapeutici innovativi. Nel caso delle malattie neurodegenerative, l’efficacia delle terapie è legata alla capacità di individuarle quando si trovano ancora ai primissimi stadi. Una diagnosi precoce è un valore non solo per il paziente e per i suoi familiari, ma per i sistemi sanitari stessi: solo attraverso la prevenzione e l’assunzione di terapie che rallentino o modifichino il decorso delle malattie neurologiche è possibile ridurne l’impatto devastante sull’individuo e sulla società. A livello di governance, per Istituzioni e Aziende pubbliche e private, la sfida principale è quella di approvare trattamenti innovativi che siano anche sostenibili. L’esperienza maturata durante la pandemia ha dimostrato che la capacità di convertire le scoperte che arrivano dalla ricerca accademica nella produzione di innovazioni e tecnologie abilitanti, instaurando un circolo virtuoso tra pubblico e privato, è fattibile rappresentando la strategia più logica per affrontare le sfide in altre aree terapeutiche comprese quelle delle malattie neurologiche.
Per rendere questo processo di innovazione efficace e sostenibile, è necessario ricorrere anche ai nuovi strumenti che la digitalizzazione in ambito sanitario ha reso disponibili. Negli ultimi vent’anni abbiamo assistito alla nascita e allo sviluppo di numerosi programmi e servizi di sanità digitale su larga scala. Tuttavia, esiste un gap tra il ritmo esponenziale di crescita della digitalizzazione e la messa a punto di metodologie condivise che consentano una valutazione obiettiva dei risultati che questo processo genera. Come sottolineato durante l’evento “Le neuroscienze del futuro”, organizzato da Biogen Italia con il Patrocinio dell’Irccs Ospedale San Raffaele e dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, è importante che questa distanza venga colmata al più presto: gli approcci tradizionali, dagli studi clinici retrospettivi alle sperimentazioni cliniche randomizzate, presentano delle limitazioni strutturali. Approcci innovativi che prevedano l’uso massivo di dati digitali, come le modellizzazioni e simulazioni cliniche, possono generare evidenze di maggiore qualità, a un costo minore e in minor tempo. Si tratta di un’opportunità che gli enti regolatori non possono ignorare, in particolare per quanto riguarda l’identificazione di biomarcatori ed endpoint surrogati validi che confermino il valore di nuove terapie. Negli ultimi 24 mesi, le agenzie regolatorie, e in particolare l’Fda, che ha un’intera divisione dedicata a questo settore, hanno accolto dati accumulati sulla base di endpoint digitali. Ciò dimostra che è possibile utilizzare questi dati con una continuità e una dinamicità prima impensabili, soprattutto nei clinical trials cosiddetti “statici”: certamente alcune fasi di studio non possono essere condotte a livello digitale e periferico (da remoto), ma per altre è senz’altro possibile e utile utilizzare questo tipo di tecnologie di raccolta, archiviazione e analisi dei dati. Enormi quantità di dati. L’analisi delle informazioni prodotte digitalmente, che derivano da tecnologie come machine learning, deep learning, e da algoritmi che mettono in relazione i dati raccolti durante la fase di registrazione di un farmaco con quelli della real world evidence, consentono di stratificare la popolazione di pazienti e di seguirli durante lunghe fasi di studio. La validazione di queste evidenze, attraverso una metodologia solida, è fondamentale perché venga riconosciuto il giusto valore ad approcci terapeutici innovativi, diminuendo tempi e costi del processo di approvazione e generando dati continui dopo la loro immissione in commercio.
È necessario dunque definire e occupare lo spazio offerto dalla digitalizzazione, le cui opportunità sono assolutamente rilevanti per la neurologia e non solo. La sfida, per gli accademici e per i ricercatori, è anche quella di formare i neurologi del domani sulle novità introdotte dalla digitalizzazione: l’intelligenza artificiale non soppianterà la figura del medico, che dovrà continuare a studiare la biologia umana e a coltivare un rapporto diretto con i propri pazienti, ma è certo che i professionisti sanitari che già oggi accolgono queste nuove opportunità, daranno un contributo fondamentale all’innovazione alla sostenibilità dei sistemi sanitari rispetto a coloro che resteranno ancorati a un modello medico destinato a scomparire molto presto.

* Professore di Psichiatria presso la University of Miami e Professore di Farmacologia presso l’Università di Modena e Reggio Emilia