«Sì alla riforma dei fondi per i farmaci innovativi. Serve un unico fondo per semplificare la gestione»

La Legge di Bilancio 2017 (legge 232/2016, ai commi 400 e 401) ha istituito due Fondi, con una dotazione di 500 milioni ciascuno, dedicati ai farmaci innovativi oncologici e non oncologici. La necessità di creare dei fondi “ad hoc”, per quanto rappresenti la perpetuazione di una logica dei “silos nei silos”, non nasce solo dalle esigenze di finanziare in modo specifico/vincolato farmaci per i quali Aifa valuta l’importante valore per il Ssn, ma anche dall’incapienza del tetto di spesa con cui, in assenza dei fondi, tali farmaci dovrebbero esser finanziati, ovvero il tetto per farmaci acquistati da aziende sanitarie.
Sono molto limitate le evidenze sull’efficacia delle misure adottate per i farmaci innovativi (oltre ai fondi dedicati, l’accesso immediato nei diversi contesti regionali e locali), ovvero se tali misure abbiano generato effettivamente un accesso più rapido dei pazienti, e sulle problematicità di gestione di tali Fondi.
Cergas (Centro di Ricerche sulla Gestione dell’Assistenza Sanitaria e Sociale) della Sda Bocconi e Aiom (Associazione Italiana di Oncologia Medica) hanno realizzato uno studio finalizzato a valutare l’impatto dei Fondi Farmaci Innovativi, le loro problematiche di gestione e le prospettive di riforma, nella percezione dei diversi portatori di interesse. Lo studio, di tipo qualitativo, si è basato sulla metodica Delphi, che prevede l’interlocuzione tra ricercatori ed esperti, che operano in cieco tra di loro, attraverso step successivi finalizzati a trovare il consenso su una rappresentazione finale delle valutazioni. Sono stati coinvolti esperti provenienti da Ministero dell’Economia e delle Finanze, ISS e Commissione CTS di AIFA, Regioni, nonché Oncologi, Farmacisti di aziende sanitarie, Associazioni di pazienti e di tutela dei diritti dei cittadini. Sono derivate otto raccomandazioni utili per una riflessione sulle possibili direttrici di riforma.
Lo studio, condotto con il supporto non condizionato di MSD, è stato presentato in un convegno virtuale, con la partecipazione, fra gli altri, di Paola Boldrini (Vicepresidente Commissione Igiene e Sanità del Senato) e Michela Rostan (Vicepresidente Commissione Affari Sociali della Camera dei Deputati).
In primo luogo. è emersa un’opinione diffusa circa l’opportunità di mantenere risorse dedicate ai farmaci innovativi, ovvero fondi non contendibili per farmaci che siano stati valutati sulla base di criteri specifici e selettivi rispetto al loro posizionamento / utilità per il Servizio Sanitario Nazionale. È questo il contenuto della prima raccomandazione. Il mantenimento dei fondi rappresenta anche un segnale di attenzione da parte della politica rispetto all’accesso di tali farmaci.
Il 72% degli esperti favorevoli al mantenimento dei fondi, però, ritiene necessaria una riforma del sistema attuale e la soluzione può essere rappresentata da un fondo unico. Alcuni hanno anche suggerito una maggiore flessibilità nella programmazione (con rimodulazioni infra-triennali), che si sostanzierebbe nel fatto di tenere conto delle nuove molecole ed indicazioni pronte a diventare innovative e di quelle prossime ad uscire, nel pieno rispetto dei vincoli di finanza pubblica e le esigenze di sostenibilità del sistema. In caso di sfondamento di uno dei due fondi e di eccedenza del fondo sulla spesa sull’altro, oggi non è possibile effettuare alcuna compensazione. Inoltre, l’eventuale disavanzo viene ribaltato sulla spesa per acquisti diretti delle aziende sanitarie, con l’effetto potenziale di aumentare lo sfondamento del tetto per queste uscite, già rilevante. Qualora non fosse possibile unificare i due fondi, sarebbe opportuno pensare, secondo il 50% degli esperti, ad una cornice normativa che consenta una compensazione tra l’eventuale sfondamento di un fondo e l’eccedenza del fondo sulla spesa sull’altro.
Per il 64% degli esperti, andrebbero parzialmente riviste anche le modalità di finanziamento, senza erodere le risorse storicamente assegnate per obiettivi di piano (e, come avviene già adesso, per l’erogazione dei Livelli Essenziali di Assistenza).
Tra gli esperti è abbastanza diffusa la percezione che il Fondo per gli oncologici innovativi abbia contribuito a ridurre i tempi necessari per accedere alle nuove terapie anticancro, ma viene richiamata l’importanza di misurare tali effetti, se possibile, attraverso i dati di registro in cui i consumi sono distinti per indicazione.
Il 67% degli esperti si dice favorevole all’eventuale estensione della permanenza dei farmaci innovativi all’interno dei fondi oltre i tre anni, se non sono disponibili alternative terapeutiche al momento della perdita dello status di innovatività. È necessario prevedere, però, dei requisiti chiari e specifici per l’estensione e gestire in modo appropriato l’innovatività “di classe”, perché la permanenza non deve avvenire a discapito dell’ingresso di altre terapie, visti i vincoli di finanza pubblica.
Oltre alla necessità di avere dati di impatto dei Fondi per farmaci innovativi sull’effettivo accesso, gli esperti hanno richiamato l’importanza di un miglioramento della tempestività dei flussi informativi alle Regioni sui consumi e la spesa per farmaci innovativi, al netto dei payback.
Altro aspetto importante sollevato è l’appropriatezza prescrittiva. Gli esperti hanno sottolineato l’importanza di effettuare un controllo sistematico delle prescrizioni, per comprendere se esistono potenziali fenomeni di scelta tra farmaci innovativi e altri non innovativi basata anche sul livello di capienza del fondo.
Il 50% degli esperti si è espresso a favore di un cambiamento delle modalità di riparto dei Fondi farmaci innovativi, ma con grande dispersione sulle proposte di riforma (finanziamento diretto alle strutture erogatrici; criterio capitario corretto in base alla domanda attesa per ridurre gli effetti ex post della mobilità dei pazienti; criterio capitario ponderato per la disponibilità di strutture di offerta).
Un’ultima raccomandazione riguarda la norma che prevede la fatturazione dei farmaci innovativi solo da parte di enti pubblici. Per quanto il tema assuma un rilievo diverso a seconda dell’importanza del privato accreditato a livello regionale, sarebbe opportuno riflettere se non sia opportuno modificare tale norma. Se vi fosse un impatto sull’accesso, sarebbe utile modificarla, prevedendo, ad esempio, che le regioni individuino eventuali erogatori privati accreditati che acquistano farmaci innovativi.
Lo studio ha fatto emergere elementi su cui vi sono convergenze ed altri su cui l’opinione è più eterogenea ed è un utile punto di partenza per ulteriori approfondimenti scientifici e per il dibattito di policy.

* Professor of Practice, Sda Bocconi School of Management e Responsabile Scientifico dell’Osservatorio Farmaci del Cergas
** Presidente Nazionale Aiom e Responsabile Oncologia Medica Humanitas Gavazzeni di Bergamo