Tumori del sangue: i pazienti sopravvivono ma il sistema collassa

Un anno fa la Conferenza Stato-Regioni ha individuato dieci punti critici (Documento sulla governance farmaceutica di cui al Tavolo per la revisione della disciplina sul governo della spesa farmaceutica ) che riguardano la disponibilità di farmaci innovativi, tra questi ha evidenziato i costi delle nuove terapie che si stima abbiano raggiunto livelli mai registrati in precedenza.
Grazie alle nuove cure pazienti con tumori considerati “rari”, come la leucemia mieloide cronica, ora affollano gli ambulatori di ematologia. E grazie a queste innovazioni terapeutiche si sono ottenuti netti miglioramenti della risposta del paziente e dunque della sopravvivenza. I tumori del sangue rappresentano circa il 10% di tutte le neoplasie, in Italia abbiamo circa 35mila nuovi casi anno, e oggi, molti di questi pazienti sopravvive a lungo, alcuni conducono una vita praticamente normale. Questo trend positivo amplia, quindi, il numero di pazienti che devono essere seguiti e curati per lungo tempo.

La conferenza nazionale dal titolo “Il paziente con neoplasie ematologiche” che si chiude oggi a Roma (11 e 12 maggio), mette a fuoco proprio i 10 punti critici individuati dalla Conferenza Stato-Regioni cercando di dare risposte concrete e proposte per la loro risoluzione. Proposte che giungeranno da una visione articolata grazie al contributo di pazienti, associazioni di volontariato, Fondazioni con finalità di ricerca, decisori pubblici.
In primis si darà il quadro epidemiologico: il numero di pazienti con neoplasie ematologiche diagnosticate e trattate sta progressivamente aumentando. I motivi sono riconducibili ad una serie di dati oggettivi. Tra questi l'aspettativa di vita in Italia.
Siamo in pratica il paese in Europa con la maggiore aspettativa di vita e, di fatto, i secondi al mondo dopo il Giappone. L'aspettativa di vita per le donne è intorno agli 85 anni e dei maschi agli 80 e parliamo di un dato in incremento. Molte patologie incidono maggiormente nell'anziano, contestualmente vengono effettuati sempre più controlli di routine e le diagnosi sono quindi più numerose e precoci.
Con il miglioramento dell'età biologica vengono seguiti sempre più pazienti in ematologia e per più tempo. Perché possono oggi essere trattati meglio, sopportano cure anche aggressive e ci sono sempre più terapie mirate (e chemo-free).

La svolta delle combo-therapy
La conferenza nazionale sulle neoplasie ematologiche 2017 ha affrontato poi i successi raggiunti grazie al progresso scientifico e allo sviluppo di nuovi schemi terapeutici, come per esempio le terapie di combinazione che rappresentano un punto di forza nel trattamento dei pazienti con neoplasie ematologiche. Le cosiddette “combo-therapy” si determinano attraverso la combinazione di svariati agenti chemioterapici che garantiscono un'efficacia maggiore rispetto ai farmaci precedenti con una tossicità molto bassa.
Anche i successi della combo therapy - in particolare nelle leucemie mieloidi, leucemie linfatiche, e nel mieloma multiplo - ci riportano all'aumento di sopravvivenza e alla cronicizzazione della malattia. E ritorniamo ancora una volta sul punto evidenziato dalla Conferenza Stato-Regioni: elevati costi per il Ssn.
Non va dimenticato però che esse non vanno viste come puri costi, nel valutarne l'impatto infatti si dovrà tener presente la nuova realtà del mondo onco-ematologico, che si avvicina a quella delle malattie croniche, come ad esempio il diabete. Ovviamente, il tema dei costi è rimane rilevante e pone i decisori pubblici di fronte ad un problema di gestione dei farmaci in commercio e di appropriatezza all'accesso.
La frontiera dei biosimilari può essere, in questo contesto, un valido strumento e un'efficace soluzione, se gestititi in modo appropriato. Essi rappresentano un straordinaria opportunità per l'accesso a terapie innovative ad una platea più ampia di pazienti, con un costo più sostenibile. Inoltre, come evidenziato sempre dalle Regioni, le attuali conoscenze scientifiche sono tali da garantire la perfetta sovrapponibilità in termini di efficacia e sicurezza tra i farmaci originatori e i biosimilari.
È innegabile comunque che il problema della definizione del valore di un farmaco vada affrontato mediante un confronto costruttivo tra enti regolatori, governi nazionali, aziende farmaceutiche e società scientifiche esaminando tutti i determinanti dei costi.
Alla luce dei punti posti in evidenza, la Conferenza ha cercato di definire nel corso delle due giornate di lavori delle proposte operative in tema di governance, si pensi all'appropriatezza prescrittiva e a eventuali economie di scala e non solo, condivise con le autorità sanitarie, la comunità scientifica e i pazienti che permettano di favorire la flessibilità del sistema di valutazione e di autorizzazione, l'accesso a queste cure innovative e l'appropriatezza d'uso.