Progetto Epiical: così daremo scacco matto all’Hiv. Il Bambino Gesù in prima linea per le cure pediatriche anti Aids

Sono passati più di trent'anni dall'annuncio dell'identificazione del virus HIV quale responsabile della sindrome da immunodeficienza acquisita (Aids) da parte di Robert Gallo e Luc Montagnier e nonostante gli enormi progressi della ricerca medica, i numeri dell'infezione sono ancora oggi impressionanti. Infatti, nel 2015 l'Organizzazione Mondiale della Sanità ha definito traguardi ambiziosi negli Obiettivi di Sviluppo per il nuovo Millennio che prevedono un progressiva riduzione della morbilità e mortalità da HIV mediante l'implementazione di programmi sanitari mondiali di diagnosi precoce e l'aumentato accesso alle cure per tutti i bambini con infezione da HIV. Ad oggi, tuttavia, l'unico caso di successo delle politiche sanitarie attuali è rappresentato dall'eliminazione della trasmissione materno-infantile dell'HIV nello stato di Cuba.
Ogni anno i bambini che si infettano sono circa 250.000, una infezione ogni 2 minuti, per un totale di circa 2.6 milioni. Di questi solo un terzo ha attualmente accesso alle cure antivirali. L'introduzione della terapia Haart ha coinciso difatti con il passaggio dell'infezione da HIV da malattia mortale a malattia cronica. In particolar modo, la più efficace evoluzione nella cura dell'AIDS è stata l'introduzione della terapia combinata antiretrovirale nelle fasi più precoci dell'infezione. Questo significativo cambiamento della strategia terapeutica ha trovato la sua prima e più piena applicazione nell'infezione pediatrica, quando il virus è trasmesso dalla madre infetta al neonato, solitamente al parto. In questo modello infatti, il momento dell'inoculo dell'agente infettivo è noto ed è quindi possibile istaurare immediatamente la terapia. A questa rivoluzione ha partecipato in modo pioneristico alla fine degli anni ’90 il gruppo dei pediatri immuno-infettivologi dell'IRCCS Bambino Gesù di Roma.
L'introduzione della terapia precoce permette di abbattere e quasi annullare la presenza del virus HIV nel sangue e nei tessuti con una modifica totale degli effetti negativi sul sistema immunitario e quindi sulla salute generale dei pazienti. I bambini che hanno ricevuto la terapia precoce presentano un quadro immunologico e virologico UNICO, tanto che alcuni, sospesa la terapia sono stati per lungo tempo senza virus HIV evidenziabile. Per questo rappresentano il modello di riferimento per la realizzazione di una piattaforma in grado di prevedere l'efficacia di una nuova strategia terapeutica mirata a rafforzare il sistema immunitario dell'individuo e permettere in modo definitivo il controllo della replicazione da HIV, in assenza di terapia antiretrovirale. I più grandi centri che nel mondo si occupano di HIV pediatrico (dalla John Hopkins University alla University College of London, dalla Miami University alla StellenBosch University di Capetown e in Sud Africa sino al Thai Red Cross AIDS research Center, solo per citarne alcuni) si sono uniti intorno a questa idea nel consorzio internazionale EPIICAL per trovare una cura definitiva e sostenibile dell'AIDS.
EPIICAL rappresenta la più grande piattaforma di dati virologici e immunologici già esistenti o in divenire ottenuti dalle maggiori coorti internazionali di bambini (migliaia) trattati con la terapia precoce da cui derivare nuove e preziose informazioni sul comportamento ed interazione del Virus e sistema immunitario. I dati verranno studiati con la metodologia dell'analisi dei “big data” e cioè con l'utilizzo di modelli matematici per la predizione della risposta personalizzata alle terapie e ai vaccini. Il virus residuo e la risposta immunologica ad esso correlate verranno inoltre studiati con nuove tecnologie “omiche” in grado di fornire il dato finora mancante: quale risposta immunologica bisogna ottenere da una terapia immuno-modulante (vaccino terapeutico, farmaci che agiscono sulla risposta immunitaria) per permettere l'interruzione di terapia sicura e duratura?
Nei prossimi due anni le risultanze di questo progetto permetteranno quindi di identificare le nuove molecole terapeutiche che modificando l'interazione tra virus e sistema immunitario faranno sì che l'AIDS diventi una infezione curabile nel vero senso della parola, sia dal punto di vista della sostenibilità umana (effetti collaterali, qualità della vita) sia dal punto di vista economico, per effetto della sospensione più o meno lunga della somministrazione di farmaci antiretrovirali costosi. La piattaforma permetterà infatti ai pediatri ricercatori che si occupano di HIV di avere a disposizione un modello di efficacia per capire se una terapia avrà successo o meno. Il modello renderà possibile testare i nuovi trattamenti che mirano ad arrivare alla sospensione della terapia, con tutti i vantaggi che ne conseguono: meno effetti collaterali e un rischio minore di incorrere nel fallimento terapeutico. Una volta messo a punto il modello predittivo, verranno preparati i siti dove verranno effettuate le sperimentazioni cliniche: Sud Africa, Tailandia ed Europa.

Per far fronte agli impegni nella ricerca di terapie sempre più efficaci per il trattamento, e forse in futuro la cura, dell'infezione da HIV, nel novembre 2009 è stata costituita ViiV Healthcare, società farmaceutica dedicata interamente all'HIV, nata da una joint venture tra GSK e Pfizer, cui si è poi aggiunta la giapponese Shionogi. La partnership tra ViiV Healthcare, la Fondazione Penta e l‘Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, si traduce nel progetto Epiical, un ulteriore importante tassello nel puzzle di attività di ricerca e sviluppo finalizzate ad accelerare la messa a punto di terapie innovative nell'HIV.