Malati rari, ecco il Testo unico per 2 milioni di persone in Italia varato in sede deliberante dalla XII del Senato

Via libera in sede deliberante in commissione Igiene e Sanità del Senato al Ddl malattie rare, un Testo unico che assorbe diversi Ddl e che è destinato al miglioramento della presa in carico, dell'assistenza di 2 milioni di malati rari in Italia . Tra i principali contenuti del testo "Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani", il potenziamento e riordino della Rete nazionale delle malattie rare (già istituita con legge n. 279/2001); il Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato redatto dai Centri di riferimento individuati secondo la legge n.279/2001, totalmente a carico del Servizio sanitario nazionale; l'aggiornamento dell'elenco delle malattie rare; l'immediata disponibilità dei farmaci prescritti per l'assistenza dei pazienti affetti da una malattia rara. Farmaci che potranno essere erogati da vari soggetti tra cui farmacie dei presidi sanitari, aziende sanitarie territoriali, farmacie pubbliche e convenzionate. È consentita in deroga alle disposizioni vigenti l'importazione di farmaci in commercio in altri Paesi purché presenti nei Piani diagnostico-terapeutici. Nasce poi il Fondo di solidarietà per malati rari: 1 milione di euro dal 2022 con obiettivo di assistere e curare malati rari con invalidità al 100% e necessità di assistenza continua. Previsti, inoltre, contributi a sostegno di famiglie e caregiver e interventi volti a favorire l'inserimento e la permanenza delle persone affette da malattie rare nei diversi ambienti di vita e di lavoro. La legge istituisce il Comitato nazionale per le malattie rare con funzioni di indirizzo e coordinamento in materia di malattie rare; prevede che il Piano nazionale delle malattie rare sia approvato ogni 3 anni; determina il finanziamento della ricerca sulle malattie rare e dello sviluppo dei farmaci orfani con il potenziamento del fondo nazionale a carico del Servizio Sanitario Nazionale. Capitolo incentivi fiscali: credito d'imposta del 65 per cento delle spese sostenute, da enti pubblici e privati, per la realizzazione di progetti di ricerca. In predicato infine campagne di informazione del Ministero della Salute rivolte ai pazienti e ai loro familiari e a tutta la popolazione per sensibilizzare l'opinione pubblica sulle malattie rare.
Plaude all'approvazione il ministro della Salute Roberto Speranza: «È una buona notizia che sia stato approvato oggi in Senato all'unanimità il disegno di legge sulle malattie rare - scrive su Facebook -. Prevede tra l'altro l'aggiornamento dell'elenco delle malattie, il potenziamento delle attività di screening e l'istituzione di un fondo di solidarietà destinato a pazienti e famiglie. Il Servizio sanitario nazionale deve prendersi cura di tutti, anche di chi soffre delle patologie più rare».
«Ci sono voluti più di 3 anni e mezzo per arrivare a questa vittoria, ma oggi il Testo Unico Malattie Rare è finalmente una legge dello Stato, la prima che definisce organicamente le malattie rare, i diritti di chi n xxne è affetto e il quadro organizzativo». Così la direttrice dell’Osservatorio Malattie Rare, Ilaria Ciancaleoni Bartoli. «È un importante risultato raggiunto grazie, in buona parte, all’impegno dell’onorevole Fabiola Bologna e della senatrice Paola Binetti che, come firmatarie di proposte e disegni legge prima e relatrici alla Camera e al Senato del testo unificato poi, non si sono mai date per vinte di fronte a ostacoli e ritardi, ma anche il sottosegretario Pierpaolo Sileri che ne ha sempre seguito da vicino l’iter non mancando mai di far sentire il suo appoggio. È evidente, però, che siamo di fronte a una legge quadro, con cui sono state poste le fondamenta di un cambiamento, ma c’è molto ancora da fare. L’Osservatorio Malattie Rare, come fatto fino a oggi, continuerà ad essere il megafono delle richieste delle oltre 250 associazioni dell’Alleanza Malattie Rare e, insieme a tutti i rappresentanti istituzionali che hanno voluto questa legge vigileremo affinché vengano approvati tutti gli atti necessari alla sua attuazione». spiega ancora Ciancaleoni Bartoli."Padrino" dell'approvazione il senatore e sottosegretario alla Salute Pierpaolo Sileri: «Sono molto felice di aver presenziato oggi alla conclusione dell’iter parlamentare del disegno di legge sulle malattie rare – ha affermato in chiusura della discussione in Commissione Igiene e Sanità in sede deliberante -. È un testo che ha avuto una genesi e uno sviluppo mediamente spedito ed è frutto di una proficua collaborazione interparlamentare, inter-istituzionale, che ha visto il contributo fattivo e continuo delle parti direttamente interessate, in primis le associazioni dei pazienti, che sono state ascoltate e coinvolte nella definizione di questa proposta di legge. Che finalmente segna una cornice normativa di riferimento importante, per garantire equità dei percorsi di cura per i malati rari e sostegno adeguato alla ricerca sulle malattie rare e sui farmaci orfani. Questa approvazione non è certo un punto di arrivo – continua Sileri - ma al contrario il dito premuto sullo start del timer per scandire i tempi della definizione e della emanazione dei relativi decreti attuativi, su cui metto il mio personale impegno. Su questo sarà d’aiuto anche il Tavolo tecnico in tema di malattie rare, istituito su mio impulso presso il ministero della Salute, che ha già individuato le priorità di azione e le possibili proposte di intervento su cui lavorare».«È stato un percorso lungo – commenta la senatrice Paola Binetti, Presidente dell’Intergruppo parlamentare per le malattie rare – ma siamo riusciti a ottenere la migliore legge possibile nelle condizioni che avevamo. Ora l’applicazione dovrà essere attentamente monitorata perché sia data concreta attuazione a tutte le disposizioni. Questa legge è un bellissimo esempio di lavoro di squadra, frutto della collaborazione con tutti i soggetti a diverso titolo impegnati nel settore malattie rare, e del sostegno da parte delle diverse aree politiche. Mi auguro che lo stesso spirito collaborativo si veda nei mesi a venire, non solo nei decreti attuativi, ma anche quando si apriranno le possibilità di apportare delle migliorie, e ovviamente anche durante i lavori dell’ormai prossima legge di Bilancio, dove occorrerà stanziare finanziamenti per l’attuazione del Piano nazionale malattie rare». «Abbiamo raggiunto un bellissimo traguardo, non abbiamo lasciato che la pandemia soffocasse la voce dei malati rari – commenta l'onrevole Fabiola Bologna, segretaria della Commissione XII della Camera –. Questo ha richiesto un grande impegno, ma anche molte discussioni e alcuni compromessi che renderanno fondamentale trattare alcuni aspetti, anche importanti, nei decreti attuativi. Oggi festeggiamo questo primo determinante passo in avanti, perché finalmente i principi e i diritti esigibili sanitari e sociali per i malati rari sono in una cornice normativa unitaria! Da domani è necessario avere il coraggio di proseguire affinché la norma si trasferisca nella vita reale dei malati rari migliorandola, semplificandola e consolidando le buone pratiche sviluppate in questi anni. Auspico infine che sia rispettata la scadenza per il rinnovo del piano nazionale malattie rare, e quindi di averlo approvato entro il 28 febbraio, la prossima giornata delle malattie rare».«È una vittoria per i pazienti, per le loro famiglie, per l'Italia intera - spiega il senatore UDC Antonio De Poli - È un importantissimo passo avanti per i 2 milioni di malati rari in Italia. In questo anno e mezzo di pandemia, abbiamo imparato a lottare e contrastare un nemico comune. Anche oggi, con questo risultato concreto, dimostriamo quanto sia importante fare squadra, al di là dei colori politici, per difendere il diritto alla salute di tutti i cittadini e non lasciare indietro nessuno. La legge garantirà assistenza e cure adeguate ai pazienti, sostegno alle loro famiglie e soprattutto incentiverà la produzione e ricerca dei cosiddetti farmaci orfani che, in assenza di incentivi, non sarebbero redditizi. Un'altra rilevante novità riguarda il Fondo di solidarietà per aiutare le famiglie ad affrontare le problematiche non solo di natura sanitaria, ma anche sociale e assistenziale».