Terapie avanzate e nuovi modelli di finanziamento

Le Atmp, Advanced Therapy Medicinal Product, sono la nuova frontiera per il trattamento di una varietà di patologie genetiche rare e onco-ematologiche, ma anche una speranza concreta per il trattamento di patologie cronico-degenerative dove spesso le opzioni terapeutiche sono limitate o assenti. Per questo, occorre essere pronti alle continue sfide che l’avvento delle Atmp impone all’intero sistema salute, partendo dal ripensare a come accogliere queste innovazioni rendendole effettivamente disponibili per i pazienti.
Per fare il punto su accesso e sostenibilità di queste opzioni terapeutiche, si è tenuto a Trieste l’incontro "Terapie avanzate e nuovi modelli di finanziamento", con il patrocinio dell’Atmp Forum, agorà che ha l’obiettivo di informare e discutere sui progressi e le tematiche cliniche, economiche e organizzative relative alle Atmp. Un’occasione di confronto e di dibattito, tra rappresentanti delle Istituzioni, Regioni ed esperti nazionali ed internazionali, per ragionare su come sia possibile, oggi, rendere le Atmp sempre più opportunità concrete per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento di molteplici patologie. Cominciando a discutere anche su possibili, nuovi, modelli di pagamento e finanziamento, in grado di valorizzare opportunamente queste terapie che, per la maggior parte, sono "one shot"s, ovvero a singola infusione ma in grado di portare benefici a lungo termine ai pazienti. Una riflessione corale, quindi, sulla necessità di definire modelli di accesso innovativi per queste terapie, che potrebbero essere anche assimilate a investimenti per il Ssn, proprio in virtù della loro modalità di somministrazione e dei loro effetti prolungati nel tempo.
«Le Atmp, per quanto diverse per tipologia e numerosità dei target, presentano la caratteristica di essere terapie potenzialmente trasformative che vengono somministrate solo una volta nella vita, al contrario quindi delle terapie croniche o di lunga durata – ha precisato Claudio Jommi, Professore di Economia aziendale, Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università del Piemonte Orientale, Novara –. A fronte di un costo immediato elevato, i benefici e i costi evitati si manifestano in futuro. La loro approvazione, dato l’elevato bisogno insoddisfatto cui possono andare incontro, è avvenuta spesso con importante incertezza, su entità, sulla durabilità e distribuzione degli effetti. Alcune terapie hanno avuto e avranno anche un rilevante impatto organizzativo. Per quanto oggi rappresentino una quota marginale della spesa per farmaci, l’ultimo Report di Atmp Forum ha evidenziato come nei prossimi cinque anni il loro effetto sarà importante. Si tratta di una sfida che richiede un approccio innovativo nella gestione dell’accesso e che accomuna l’Italia agli altri Paesi Europei. Rivalutare, in modo selettivo, gli accordi di gestione del rischio di un esito clinico non favorevole, prevedere una diluizione nel tempo dell’onere strettamente finanziario e considerare le risorse necessarie per l’eventuale impatto organizzativo delle Atmp, rappresentano politiche su cu si sta riflettendo, non solo in Italia, ma anche in altri paesi».
Con oltre 800 ATMP in varie fasi di sviluppo clinico, non è più possibile considerare questo come un settore emergente della biomedicina. Si tratta, invece, di opportunità terapeutiche concrete in grado di modificare la storia clinica di patologie spesso gravi e invalidanti, cambiando radicalmente il suo evolversi, con implicazioni sia sull’approccio clinico sia sulla qualità di vita dei pazienti.
Sebbene i dati Aifa per il 2022 evidenzino, per lo scorso anno, una situazione ancora sotto controllo per queste terapie, l'attuale sistema di finanziamento – supportato in parte dal fondo dei farmaci innovativi e in parte dagli acquisti diretti, il cui tetto però viene sistematicamente superato – può funzionare finché vengono rimborsate solo alcune terapie avanzate e per un limitato numero di pazienti. Un modello, quindi, poco sostenibile per il futuro, proprio in considerazione dell’arrivo di un numero sempre crescente di Atmp, destinate anche non necessariamente a target limitati.
La discussione tra gli esperti ha quindi prospettato varie ipotesi, tutte necessarie di approfondimenti nella loro applicabilità, che potrebbero prevedere dal frazionamento degli esborsi di cassa in più anni, lasciando al primo l’imputazione di competenza; alla qualifica della spesa per Atmp come investimento e le rate come quote di ammortamento, eventualmente supportato da fondo dedicato cui andrebbero riallocate risorse già previste. Oppure attuare un pagamento rateizzato, che parta dal costo medio annuo della terapia cronica che queste sostituiscono, riconoscendo, nel caso di maggiore efficacia, un premio di prezzo adeguato.
Modelli alternativi che potrebbero consentire una migliore gestione finanziaria di terapie ad alto costo nel breve ma con vantaggi che si esprimerebbero nel lungo termine, con un beneficio nel rendere i costi delle Atmp più sostenibili per i sistemi regionali. Inoltre, il sistema sanitario potrà comunque trarre maggior vantaggio dalle terapie "one shot" con un’efficacia protratta nel tempo, rispetto ai pagamenti "all life long" delle terapie croniche che vanno a sostituire.
Secondo Sandra Savino, Sottosegretaria al Mef, «la questione centrale non è solo determinare il valore delle terapie avanzate, ma suscitare l’impegno congiunto a vari livelli organizzativi e territoriali. Esplorare modalità di finanziamento e partnership innovative, che prevedano non solo un esborso immediato ma un valore a lungo termine può essere un elemento fondamentale per favorirne l’accesso. La pandemia ci ha insegnato la cooperazione in campo sanitario, ora per le malattie rare l’approccio dev’essere globale, con l’interesse comune per rendere le terapie innovative davvero capillari. Per questo è auspicabile che vengano attuati investimenti in R&D promuovendo iniziative che favoriscono l’innovazione, oltre a supportare progetti pilota per nuovi modelli di finanziamento. La tutela salute è una priorità del governo ma lo è anche la sostenibilità di bilancio dello Stato. Un percorso, quindi, sicuramente complesso che richiede l’impegno di tutti affinché il futuro della salute sia davvero sempre più sostenibile».s