Tumori rari e pediatrici: una cooperazione internazionale tra associazioni, pazienti e società scientifiche

Cause e biologia dei tumori rari, implementazione dei trattamenti innovativi, eguale accesso in tutti i Paesi europei all'innovazione e ai nuovi farmaci, medicina di precisione, problematiche di adolescenti e giovani adulti, qualità della vita nei guariti e transizione alle cure dall'età pediatrica a quella adulta. Sono stati alcuni degli argomenti affrontati dai due pediatri oncologi italiani Carmelo Rizzari, responsabile del reparto di Ematologia Pediatrica della Fondazione MBBM, Università di Milano Bicocca presso l'ASST "San Gerardo" di Monza, e Andrea Ferrari, responsabile del Progetto Giovanni presso la Pediatria Oncologica dell'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano all'audizione sul tema "From lab to life: transforming childhood, adolescent and rare cancer care" (Dal laboratorio alla vita: trasformare la cura dei tumori dell'infanzia, dell'adolescenza e quella dei tumori rari), davanti alla Beating Cancer Plan Commission del Parlamento europeo, la cui istituzione è stata voluta fortemente dalla presidente della Commissione Europea, Ursula von der Leyen.

La Commissione europea, infatti, ha da tempo messo al centro delle sue attività la lotta ai tumori, soprattutto rari e anche pediatrici, con numerose iniziative (Mission for Cancer Board, BECA, Horizon 2020), profondendo molti sforzi e allocando ingenti risorse future. E in questo contesto i due speaker italiani hanno ribadito l'opportunità di una cooperazione internazionale su più livelli – dalle associazioni di genitori ai gruppi di pazienti, senza dimenticare le società scientifiche dell'oncoematologia dell'adulto – per garantire cure adeguate ai pazienti adolescenti e, in parte, giovani adulti, che rappresentano un sottogruppo meritevole di attenzioni particolari.

"I tumori rari – ha dichiarato Rizzari, presidente eletto di Siope, tra i relatori del panel introduttivo della pubblica udienza - rappresentano circa il 25% di tutti i casi di cancro. Essi condividono con i tumori pediatrici problemi e sfide simili riguardo alla diagnosi, al trattamento e al follow-up. Date le peculiarità legate all'età, biologiche, cliniche e organizzative, i tumori pediatrici devono essere affrontati in modo ancora più specifico, prestando attenzione soprattutto alla necessità di avere diagnosi più tempestive e accurate e di disporre di cure altamente specialistiche in centri competenti per l'oncologia pediatrica. Purtroppo nei sistemi sanitari dei vari Paesi europei i bambini e gli adolescenti sono invece spesso penalizzati per le scarse dotazioni di supporto economico dedicate, le ridotte opportunità di ricerca, le difficoltà nella conduzione degli studi clinici e la mancanza di terapie innovative".

Gli obiettivi dichiarati da Rizzari per il suo mandato triennale di presidente della Siop Europe sono quelli di facilitare la realizzazione dei progetti di integrazione fra i gruppi di lavoro europei, le società scientifiche nazionali di oncologia pediatrica quale è l'Aieop, i gruppi di pazienti e di genitori e le istituzioni nazionali ed europee allo scopo principale di migliorare le possibilità di guarigione e la ricerca, nonché di eliminare le disuguaglianze per i bambini europei con tumore.
Di qui la necessità di riportare sotto i riflettori l'unicità dei pazienti AYA (Adolescents and Young Adults), dando loro voce con modelli di cura che li coinvolgano direttamente, ma anche migliorandone l'accesso ai trial clinici e definendo i minimi requisiti essenziali che un centro deve avere per potersi occupare di loro, due aree di lavoro – queste ultime – identificate come cruciali. È quanto ha evidenziato Andrea Ferrari che, all'impegno in qualità di coordinatore del Gruppo di Lavoro Adolescenti di Aieop, unisce quello di coordinatore della Commissione AYA di Siope, ed è tra i principali promotori di percorsi di cooperazione già realizzati o in corso di realizzazione in Europa con l'intento di lavorare insieme per lo stesso obiettivo.

"Pur se globalmente le percentuali di sopravvivenza dei pazienti adolescenti superano il 70%, per molti tumori – ha affermato Ferrari intervenendo nell'ambito del secondo panel dell'audizione alla BECA Commission - le probabilità di guarigione di questi sono significativamente minori di quelle dei bambini. Questo gap è imputabile probabilmente a cause multifattoriali (per esempio, una possibile diversa biologia delle malattie in relazione all'età), ma esiste oggi un consenso nel correlare, almeno in parte, queste differenze di prognosi al diverso accesso alle cure e ai protocolli. Per questo motivo AieopP ritiene cruciale realizzare realmente dei percorsi istituzionali che affrontino le criticità della gestione clinica dei ragazzi malati, come la definizione delle caratteristiche strutturali e funzionali indispensabili per essere un Centro idoneo alla gestione clinica dei pazienti adolescenti e la creazione di una rete di Centri onco-ematologici specificatamente dedicati, distribuiti sul territorio nazionale".