Farmaci essenziali tra bolla dei prezzi ed equa accessibilità

Conciliare innovazione e sostenibilità. Una sfida per i sistemi sanitari, più che mai attuale in presenza di nuovi farmaci di comprovata efficacia ma molto costosi, la cui affermazione sul mercato si associa a un'alta prevalenza delle patologie alla cui cura sono destinati. Un esempio su tutti, i nuovi farmaci contro l'epatite C, la cui efficacia raggiunge livelli impensabili fino a pochi anni fa e il cui prezzo supera le decine di migliaia di euro, a fronte di una malattia che in Italia colpisce due milioni di persone. Il dibattito è acceso su vari fronti, che vanno dalla discussione circa l'opportunità di offrire farmaci costosi ma associati a benefici marginali, come alcuni antitumorali di ultima generazione che possono prolungare la vita dei pazienti di giorni o al più settimane, al più cogente problema di garantire a tutti la disponibilità di nuovi rimedi che assicurano la guarigione o il prolungamento della sopravvivenza per lunghi periodi, ma hanno prezzi proibitivi.

È opportuno limitare la diffusione dei primi per garantire i secondi a un numero maggiore di persone? È solo uno dei quesiti ricorrenti che si impongono ai singoli governi e agli organismi sovranazionali preposti alla gestione delle politiche del farmaco. Ed è solo uno degli aspetti considerati dal convegno promosso dal Dipartimento di Scienze Biomediche per la Salute dell'Università degli Studi di Milano in collaborazione con l'Organizzazione Mondiale della Sanità (Oms), che lo scorso 28 aprile ha riunito presso la sala Napoleonica della Statale alcuni dei maggiori nomi della ricerca italiana e internazionale. Tema della giornata, la discussione circa i modi in cui è possibile garantire un equo accesso alle cure, in particolare ai farmaci ritenuti essenziali e perciò inclusi nella Lista Modello dell'Oms. Nella definizione dell'Oms, i farmaci essenziali sono quelli che soddisfano i bisogni prioritari di salute delle popolazioni e vengono selezionati sulla base di prove affidabili di efficacia e sicurezza.

I metodi per la selezione dei farmaci essenziali sono stati rivisti nel 2001 dal Consiglio Esecutivo dell'Oms, il quale ha stabilito che il costo non deve condizionare l'inclusione di un farmaco nella lista se sussistono i criteri di efficacia e rilevanza per la salute pubblica. A parità di efficacia e sicurezza, l'Oms privilegia i farmaci dotati di migliore rapporto costo-efficacia. In pratica la capacità economica è stata posta da precondizione per selezionare un farmaco nella lista a possibile elemento di contesto da gestire dopo l'immissione nella lista. In definitiva il prezzo dei farmaci sembra essere un fattore che può essere modificato.

Nel 2015, il comitato di esperti internazionali per la selezione e l'uso dei farmaci essenziali ha considerato la richiesta di includere nella lista dell'Oms diversi farmaci costosi per la terapia di cancro, epatite C, e tubercolosi multi resistente, sottolineando l'opportunità di renderli disponibili a un prezzo sostenibile, aggiungendo che la lista non è progettata per essere uno standard globale, ma come guida per lo sviluppo di politiche nazionali a favore di farmaci che rappresentano priorità. L'impatto della Lista Modello è legato all'interpretazione dei singoli governi alla rispettiva capacità di garantirne l'accesso.

Alla luce di questi presupposti, appare evidente come il meccanismo che presiede alla definizione dei prezzi dei farmaci mostri alcuni limiti e come nel lungo periodo la mera adesione a logiche di mercato rischi di impedire la dovuta copertura delle cure mediche più importanti per la popolazione. L'intero sistema è chiamato a elaborare soluzioni adeguate. Da parte sua, l'Oms ha indicato la necessità di una correlazione più stretta tra il prezzo dei farmaci e il loro valore aggiunto, in considerazione dei dati di efficacia ottenuti su esiti clinicamente rilevanti in quote significative di pazienti. Ma oltre alle politiche del prezzo, esistono altre modalità con cui i singoli paesi possono controllare l'accesso ai farmaci più costosi. Il primo consiste nel privilegiare i pazienti più gravi, per esempio coloro che hanno un malattia epatica avanzata e per i quali i nuovi farmaci contro l'epatite C possono rappresentare una svolta terapeutica. Poiché la malattia si sviluppa lentamente, in molti casi l'accesso alla terapia può essere deferito nel tempo. Questo approccio privilegia l'investimento di risorse per i casi in cui malattia è maggiormente invalidante o per i pazienti che rischiano di superare il punto di non ritorno. Una seconda modalità di controllo dell'accesso consiste nel garantire i nuovi farmaci ai malati per i quali le altre opzioni terapeutiche abbiano fallito: l'accesso è subordinato a precedenti tentativi con altre terapie. I singoli paesi, insomma, possono decidere di non assicurare il trattamento in maniera universale, arrivando talvolta a escludere pazienti anche gravi. Scegliendo diversamente, infatti, potrebbero mettere a rischio delicati equilibri finanziari o dovrebbero rinunciare ad altri trattamenti considerati fondamentali. L'accesso ai farmaci è una problematica di carattere globale, che non interessa solo i paesi poveri ma anche le nazioni più sviluppate, con sistemi sanitari avanzati, le quali scontano la contrazione delle risorse disponibili a fronte di una crescita della domanda, dovuta all'aumento delle patologie croniche e non trasmissibili.

«Il processo di selezione dei farmaci - spiega Nicola Magrini, Segretariato per i Farmaci Essenziali dell'Oms - è uno dei passaggi più importanti di una politica farmaceutica o meglio di quella ‘catena terapeutica' che va dall'approvazione di un farmaco al suo utilizzo. La Lista dell'Oms ci mostra, chiaramente, che non tutti i farmaci in commercio sono uguali: in alcune classi terapeutiche c'è un solo farmaco, in altre ci sono più farmaci preferibili e in altre tutti i farmaci sono sovrapponibili o analoghi tra loro».

Gli esperti sottolineano l'importanza di alcuni fattori da privilegiare per la definizione di politiche efficaci di accesso universale, tra cui la necessità di ricorrere a evidenze cumulate per compiere scelte orientate alla salute pubblica. «Il singolo trial raramente può essere alla base di una scelta di salute pubblica - sottolinea Lorenzo Moja, Segretariato per i Farmaci Essenziali dell'Oms - e spesso i risultati sono smentiti o contradetti da studi successiv . Per entrare nelle liste di rimborsabilità, i farmaci dovrebbero dimostrare di essere efficaci in più studi, e nel caso in cui le prove non siano convincenti, l'impatto sui bilanci di spesa e l'accessibilità dovrebbero essere ridotte ai minimi termini».

Infine, sono in discussione politiche che permettano di estendere ulteriormente l'accesso ad alcuni farmaci, per esempio attraverso accordi internazionali di cessione di licenza per la produzione di versioni generiche di farmaci sotto brevetto (medicines patents pool), non richiedendo protezione brevettuale nei paesi meno sviluppati e a basso reddito e registrando nuove molecole all'interno di programmi pubblici internazionali (global fund). Tutti gli attori a vario titolo coinvolti nelle decisioni di politica sanitaria e interessati al loro sviluppo, dalla ricerca indipendente all'accademia, dagli apparati di governo ai sistemi di valutazione dei farmaci, possono concorrere a studiare e assicurare un miglior accesso alle terapie da parte di coloro che ne abbiano necessità. Equità nell'accesso, ottimizzazione delle politiche che massimizzano i benefici in presenza di risorse limitate, valutazione delle scelte politiche allocative per valutarne i miglioramenti nel tempo: sono solo alcuni esempi di analisi e riflessioni che dovrebbero trovare più spazio per riaffermare il concetto di essenzialità di alcuni farmaci. Introdotta quasi quarant'anni or sono con la prima Lista Modello stilata dall'Oms, questa idea mantiene intatta la propria validità e trova nuova ragion d'essere.