La nuova governance di Aifa: non commentiamo solo il contenitore. Focus su Hta, rimborsabilità delle terapie e ruolo delle Regioni

Sono diversi i commenti già circolati in merito alla nuova governance prevista per l’Agenzia italiana del farmaco. Quasi tutti, e a buona ragione, insistono sull’importanza di sciogliere alcuni interrogativi, per ora demandati a successivo decreto, circa i criteri di nomina della presidenza e delle due figure del direttore amministrativo e del direttore tecnico-scientifico istituite nel 2019 e per ora mai entrate in funzione. Inoltre, ragionevolmente, si solleva il timore del sovraccarico valutativo della commissione unica (Cse) che mantenendo la composizione con dieci membri genera di fatto un dimezzamento dei professionisti che si occuperanno di valutare rimborsabilità e prezzo delle nuove terapie. Quindi, il "contenitore" ha destato molta attenzione soprattutto per le sue conseguenze sugli equilibri politici Stato-Regioni e per le gli impatti sulla capacità produttiva. Interrogativi importanti, la cui soluzione sarà possibile valutare una volta che la riforma e il decreto collegato saranno resi definitivi. Riteniamo, però, anche molto importante riflettere su almeno tre punti che riguardano il futuro "contenuto", ovvero il modo con cui la nuova Aifa lavorerà, e che in realtà sussistono almeno in parte a prescindere dal contenitore.
L'importanza delle competenze di farmaco-economia e Hta. È innegabile che la maggior parte del dibattito sull’accesso ai farmaci si soffermi sempre di più su criticità e barriere economiche e non su eventuali errori nella valutazione scientifica (che peraltro in buona parte è anticipata a livello Ema e ancora di più lo sarà dal 2025 con l’attuazione dei nuovi regolamenti europei). Coerentemente, dal 2020, la componente economica del dossier ha assunto un peso molto importante, e di conseguenza è diventato cruciale il lavoro dell’ufficio Hta nel supporto alle commissioni, ad esempio revisionando i modelli di costo-efficacia e budget impact forniti dalle imprese, integrandone anche i dati di input. L’Hta è, pertanto, diventato centrale nel modellare le conseguenze reali in termini di tempi di accesso per i pazienti e di barriere regionali e locali all’accesso: infatti, più è forte la preoccupazione economica residua post Aifa, più Regioni e Aziende cercano livelli di filtraggio ulteriori, e quasi tutti teoricamente ingiustificati sia dal punto di vista scientifico sia da quello economico, rispetto alla valutazione Aifa. Tuttavia, nelle attuali commissioni, le competenze di Hta e le competenze in generale di economia e nello specifico di economia sanitaria applicata al farmaco sono rappresentate da pochissimi membri. In sostanza, sono in difetto proprio quelle competenze necessarie a decidere in modo informato e consapevole sulla sostenibilità economica che rappresenta -e forse proprio per questo- uno dei principali scogli da affrontare in seguito. È fondamentale, perciò, che le valutazioni e le decisioni in merito alla componente economica (prezzo, Mea, ecc.) siano credibili per il sistema non solo perché l’evidenza viene revisionata e integrata in modo rigoroso - come ora avviene in misura maggiore che in passato (assessment) - ma anche perché le decisioni basate su tali informazioni (appraisal) sono elaborate da organi le cui competenze sono ben allineate con il compito richiesto, condizione a oggi non soddisfatta. Infatti, non basta che i componenti delle commissioni siano sensibili alla questione economica (lo sono tutti, come d’altronde anche un economista può essere sensibile alle ragioni della scienza), ma è necessario che almeno la metà di loro, e non solo uno o due, possieda le competenze di farmacoeconomia e Hta necessarie per leggere e valutare con rigore le evidenze e le considerazioni di supporto fornite dall’ufficio Hta. L’dea di creare una sola commissione può essere l’opportunità per ribilanciare queste competenze specifiche, che in Italia non sono diffusissime ma ci sono, a patto di non confonderle e non sostituirle interamente con una generica competenza in materia di economia (o anche economia sanitaria generale non specifica sul farmaco) o, peggio, con una presunta competenza acquisita nel tempo per il solo fatto di aver preso decisioni di carattere economico nella propria esperienza professionale (le competenze acquisite non sono una realtà da negare in assoluto, ma bisognerebbe avere la capacità di valutarne la reale solidità). Per inciso, è necessario che tutti i membri della nuova commissione comprendano e adottino nelle loro decisioni un approccio al valore almeno coerente con quello dichiarato dall’Agenzia (https://www.aifa.gov.it/valutazioni-economiche ) che, seppur a nostro giudizio ancora incompleto, è molto distante dalla mera idea che la sostenibilità coincida con il prezzo più basso (solo per citare un punto strettamente economico, l’Aifa parla di costi netti e non di prezzo e dobbiamo essere certi che nessun dubbio esista nella nuova commissione su questa differenza, dato che l’indicazione del concetto di costi netti è quella di superare i silos).
L'importanza della soluzione al parallelismo tra decisione di rimborso e negoziazione delle condizioni economiche. La creazione di una commissione unica può rappresentare l’opportunità di rendere più complementari e simultanee le scelte in merito alla rimborsabilità, che produce l’inserimento del farmaco nei Lea, e alle condizioni economiche (prezzo, scontistica, Mea), che hanno effetto omogeneo sul territorio nazionale per un periodo identificato. Questa opportunità, se colta, potrebbe eliminare un certo attuale mix di sequenzialità e parallelismo delle due decisioni. A oggi, la difficoltà di creare un processo davvero complementare, complice anche un mix di background dei membri delle commissioni quasi identico in Cts e Cpr, genera a volte una ridondanza di considerazioni e altre volte la mancanza di una considerazione-chiave perché ritenuta di competenza dell’altra commissione. La nuova Cse dovrà evitare di riproporre lo stesso processo in una sola stanza e con metà degli invitati, ma l’aspettativa è che possa facilitare il ragionamento sinergico tra le decisioni di prezzo e rimborsabilità, potenzialmente riducendo i tempi e non allungandoli come giustamente è legittimo temere in assenza di una revisione del processo decisionale. Questo, però, probabilmente non basterà a rendere la decisione allo stesso tempo appropriata scientificamente e sostenibile economicamente, perché manca il tassello del finanziamento, senza il quale il problema di accesso regionale verrebbe -anche se mitigato- a riproporsi. Ed è proprio questo il prossimo punto.
Finanziamento del farmaco e modalità di coinvolgimento delle Regioni. La soluzione adottata finora perché le decisioni dell’Aifa tenessero in conto anche le esigenze delle Regioni è stata quella di riservare loro la nomina di una parte dei membri delle commissioni. Non è unanime il parere su quanto tale soluzione abbia rappresentato un buon equilibrio politico in seno alle commissioni, ma quello che è certo è che si è rivelata completamente inefficace a prevenire problemi di accesso di natura scientifica (es. gruppi regionali che "rifanno" le valutazioni) o economica (prontuari, commissioni, creazioni di gatekeeper impliciti, ecc.). Del resto, come già espresso in un articolo del 2018 (https://www.sanita24.ilsole24ore.com/art/dal-governo/2018-10-25/farmaci-e-rimborsabilita-debole-legami-mancanti-una-tutela-equa-diritto-terapie-120907.php?uuid=AEwG1XVG ), non ci sentiamo di incolpare semplicemente le Regioni, in quanto il peccato originale è a monte anche della stessa Aifa. Infatti, se vogliamo che la garanzia di un diritto (tra i Lea) non sia ostacolata dalla preoccupazione di sfondamento del tetto di spesa farmaceutica sugli acquisti diretti, che comunque non tiene mai, non possiamo pensare di non intervenire proprio sul meccanismo dei tetti che già a fine 2018 (https://www.sanita24.ilsole24ore.com/art/dal-governo/2018-12-10/farmaci-ecco-nuova-governance-giulia-grillo-105908.php?uuid=AESHC6wG ) il ministero della Salute aveva dichiarato di voler progressivamente rendere residuali e che poi sono stati modificati al margine ma non nella vera sostanza. E la sostanza è che il meccanismo per cui ogni nuova terapia fa aumentare il costo-opportunità delle altre, perché aumenta la concorrenza di diritti sugli stessi fondi, è inadeguato all’origine e contrario al concetto di Hta, dove il costo-opportunità è considerato esplicitamente sia nei modelli di costo-efficacia e budget-impact sia nel modo con cui i risultati di queste analisi sono interpretati. In un momento storico in cui l’innovazione si fa sempre più personalizzata e con forti discontinuità rispetto al passato (es. le Atmp) pensare di risolvere il problema creando nuovi fondi (e quindi nuovi tetti), o anche solo pensare che la soluzione sia pretendere prezzi enormemente più bassi dall’industria (cosa insostenibile per qualunque impresa) perché altrimenti si sfondano i tetti è privo di fondamento logico, morale e di mercato, oltre ad essere totalmente inefficace. Un obiettivo più adatto alla nostra contemporaneità è che ogni terapia sia rimborsata a delle condizioni non solo teoricamente sostenibili ma concretamente accompagnate da un’allocazione preventiva e dedicata di risorse. Proprio a questo, infatti, dovrebbero servire le ormai obbligatorie valutazioni economiche di costo-efficacia e di budget-impact (quest’ultima di fatto può rappresentare una sorta di preventivo di spesa netta). A livello di sistema, già dal dialogo tra ministero della Salute e Mef, sarebbe quindi opportuno programmare i target di spesa farmaceutica non in funzione di una percentuale sul finanziamento totale della sanità, ma basandosi sulla capacità di leggere in anticipo i flussi di innovazione, tenendo conto delle priorità di intervento ed esprimendo un orientamento di riferimento rispetto alla disponibilità a pagare per il valore generato. Ma di tutto questo ancora non si parla neanche nella legge di bilancio, e sicuramente non sarà l’accorpamento delle commissioni o l’eliminazione del direttore generale (per dar vita ad altre due figure) a emendare questo peccato originale.

* Associate Professor of Practice, Sda Bocconi School of Management