Nomenclatore Lea: risparmio di 27 milioni con l’inserimento di tariffe per test Ngs oncologici coerenti con i costi di produzione

L’Oncologia di precisione, con l’identificazione delle alterazioni genomiche possibili bersaglio di farmaci a target molecolare, sta determinando un ampio sviluppo delle terapie "personalizzate". In questo scenario in grande evoluzione – nonostante l'utilizzo della tecnologia "Next-Generation Sequencing" (Ngs) sia prioritario in alcuni tumori in quanto consente, rispetto alle metodiche standard, la valutazione contemporanea di diverse alterazioni – non sono previste attualmente codifiche per test Ngs oncologici nel Nomenclatore Lea, che entrerà in vigore il 1° gennaio 2024.
Il Documento in allegato, di cui qui si riporta una sintesi, è stato redatto dal Gruppo Multidisciplinare Innovatività (GMI), a seguito di un’attività di analisi su queste tematiche – condivisa in questi anni con rappresentanti istituzionali, società scientifiche e associazioni pazienti – che ha portato alla definizione dei costi della profilazione NGS nella pratica clinica, recepiti nei decreti del ministero della Salute per l’adenocarcinoma del polmone e per il colangiocarcinoma.
Nell’ambito della progettualità 2023 "Implementazione dell’Oncologia di precisione e uso razionale delle risorse", il Documento – approfondendo la sostenibilità economico-finanziaria dell’inserimento nel Nomenclatore Lea di test Ngs oncologici coerenti con i reali costi di produzione, grazie all’innovazione tecnologica continua – può rappresentare un utile strumento per la pianificazione in questo ambito.
Test Ngs per adenocarcinoma del polmone e colangiocarcinoma: dai fondi dedicati al Tariffario Lea. Il Decreto MinSal 30.09.22, che ha ripartito a livello regionale il fondo di 5 milioni di euro per ciascuno degli anni 2022 e 2023 per l’adenocarcinoma del polmone, è stato recepito alla data del 30.06.23 da 18 tra Regioni e Province autonome: fondo però in scadenza alla fine di quest’anno. In modo analogo il Decreto MinSal 06.03.23 ha definito la ripartizione dell’incremento di 200.000 per ciascuno degli anni 2023-2025 per il colangiocarcinoma, che deve essere recepita dalle Regioni entro il 30.09.23.
Per entrambe le neoplasie è stato indicato il costo dello studio GMI (che comprende i costi di struttura) per la profilazione con Ngs nella pratica clinica pari a 1.150 euro (rispetto a 1.780 euro per la medesima valutazione con metodiche standard), che ha evidenziato una riduzione del 44% per ogni paziente testato, in riferimento alle due tariffe Ngs regionali precedentemente pubblicate.
L’analisi ha indicato che, per poter testare tutti i 16.460 pazienti di adenocarcinoma del polmone e i 1.695 con colangiocarcinoma che necessitano di profilazione Ngs secondo i decreti, è necessario un finanziamento Lea annuale di 21 milioni anziché di 34 mln stimati con tariffe antecedenti a tali disposizioni, con un risparmio (inteso come riduzione di allocazione di risorse Ssn) pari a 13 milioni.
Nuovo Nomenclatore Lea: mancanza di tariffe per alcune neoplasie. L’attenzione alla sostenibilità per l’erogazione delle nuove prestazioni, posta da parte della Conferenza delle Regioni e Province autonome nel documento di intesa sul nuovo tariffario Lea, si scontra – come nel caso dei test Ngs relativi alle mutazioni di Brca1 e Brca2 (per i tumori della mammella e della prostata) e a quelle Hrd (per le neoplasie ovariche) – con l’assenza delle relative tariffe dallo schema del nuovo Nomenclatore Lea e con la contemporanea presenza a livello regionale di tariffe vigenti non coerenti con gli attuali costi di produzione, deliberate qualche anno fa (in riferimento ai costi delle tecnologie del periodo) e al momento elevate: comprese tra 1.800 e 3.500 euro.
Dall’analisi dello scenario economico-organizzativo per tali mutazioni, l’Expert Panel GMI ha stimato una tariffa di 1.150 euro (non applicabile in caso di biopsia liquida) per la valutazione delle mutazioni di Brca1 e Brca2 per mammella e prostata: coerente con i costi di produzione e nella prospettiva di un’implementazione progressiva dei pannelli di testing con l’inclusione di ulteriori geni (associati a un aumentato rischio per queste neoplasie, per i quali sono in corso studi) a invarianza di costo nel breve-medio periodo, in riferimento al continuo sviluppo tecnologico. Invece per il test Hrd, che per complessità è assimilabile a quelli di profilazione estesa, viene indicata la relativa tariffa Ngs pari a 1.850 euro (costi di struttura compresi) definita nell’ambito dello stesso studio GMI effettuato sulla profilazione genomica nella pratica clinica.
Nello scenario di valutazione con Ngs delle alterazioni Hrd per l’ovaio e di quelle Brca 1-2 per mammella e prostata (rispettivamente 3.000 e 16.000 pazienti, che necessitano di profilazione genomica di questo tipo), il finanziamento Lea annuale necessario è di 24 milioni anziché di 38 milioni stimati con le tariffe regionali vigenti sopra indicate, con un risparmio di 14 milioni.
Profilazione genomica estesa e Molecular Tumor Board (MTB). Infine, in riferimento alla recente intesa raggiunta dalla Conferenza Stato-Regioni sull’istituzione dei MTB, è stata valutata l’entità di un fondo (quale intervento temporaneo) per testare con profilazione estesa N i 10.000-14.400 pazienti annui non suscettibili di ulteriori terapie oncologiche efficaci.
Per quanto riguarda gli aspetti economici, al costo relativo della profilazione estesa, pari a 1.850 euro, deve essere aggiunto quello della successiva valutazione da parte del MTB, stimato in circa 150 euro con un costo complessivo 2.000 euro: il finanziamento del fondo risulta quindi compreso tra i 20 mln (10.000 casi) e i 29 mln (14.400 casi).
Conclusioni. L’analisi ha confermato l’importanza di un Nomenclatore Lea che deve essere inteso quale strumento dinamico nell’ambito di un "percorso virtuoso di aggiornamento" che coinvolga Aifa-ministero Salute e Regioni, al fine di garantire a tutti i cittadini sul territorio nazionale equità di accesso ad un percorso diagnostico e di cura appropriato.
In particolare, nel Tariffario Lea devono essere inseriti:
• le alterazioni genomiche (in modo automatico o con cadenza massima trimestrale) correlate alla rimborsabilità di un nuovo farmaco da parte di Aifa;
• i test Ngs oncologici (a partire da quelli sopra indicati) con successivo aggiornamento (annuale o al massimo biennale) delle relative tariffe coerenti con i costi di produzione, in relazione all’innovazione tecnologica continua e alle alterazioni testate.
Al di là delle aride cifre, le presenti proposte hanno il fine di evitare che non vengano più erogate prestazioni di profilazione genomica Ngs ai pazienti oncologici (soprattutto nelle Regioni in piano di rientro o commissariate, con limitazioni/divieti di effettuare spese extra Lea), coperte solo fino al 31.12.23 da uno specifico fondo, oppure prestazioni non attualmente previste dal nuovo Nomenclatore Lea, strategiche per la caratterizzazione molecolare e la definizione di una terapia appropriata.