Terapia genica della talassemia: un’altra tappa fondamentale nella medicina di precisione

di Franco Locatelli*

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L’articolo pubblicato da pochi giorni sul New England Journal of Medicine relativo ai risultati di due studi condotti negli Stati Uniti e in Francia, per valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica in pazienti affetti da β-talassemia major apre straordinari, nuovi scenari per poter offrire una possibilità di cura definitiva

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