Farmaci innovativi e sostenibilità, Report I-Com: «Serve una governance inside-out»

Minori investimenti sui farmaci innovativi potrebbero causare un'accelerazione degli esborsi pubblici su altre voci di spesa sanitaria (inside the box) ma anche sui costi assistenziali e previdenziali (outside the box). Basti pensare che tra il 2005 e il 2016, la spesa farmaceutica a carico del Ssn si è ridotta del 71% a fronte di un aumento del 33% della spesa per prestazioni previdenziali e assistenziali per malattia e invalidità. In termini assoluti questo significa una riduzione complessiva di 3,4 miliardi di euro per la spesa farmaceutica a fronte di un aumento di circa 8 miliardi della spesa per prestazioni erogate in regime di previdenza e assistenza per la copertura del rischio di malattia e invalidità. Sono alcune dei dati presentati nel rapporto dal titolo “Inside out. L’impatto dell’innovazione farmaceutica su spesa sanitaria e costi sociali e previdenziali” che sarà presentato mercoledì prossimo, 27 giugno a Roma, ed è stato curato dal presidente I-Com Stefano da Empoli e dal direttore Area Innovazione Davide Integlia.

Il conto salato dell'invalidità
Neoplasie, malattie del sistema cardio-vascolare e patologie neuro-psichiatriche stanno assumendo un peso crescente tra le cause di invalidità previdenziale. Nel 2015 sono stati erogati 16.200 assegni di invalidità per il gruppo nosologico delle neoplasie, e 11.110 per il gruppo delle malattie del sistema circolatorio. In entrambi i casi un numero significativamente crescente nel tempo. Anche nel caso delle pensioni di inabilità prevalgono le neoplasie che vedono un numero di pensioni erogate nel 2015 pari a 6.056. La dinamica più preoccupante nel tempo è però segnalata dal numero di prestazioni erogate per le malattie del sistema nervoso centrale, più che raddoppiate dal 2001 al 2015.

I tetti che scottano
Su fronte della spesa farmaceutica, lo scostamento dai tetti prefissati nel periodo 2008-2017, è stato quasi sempre negativo per la territoriale, sempre rientrata nei vincoli imposti, restando al di sotto del tetto di spesa mediamente di circa 398 milioni di euro, ad eccezione del 2013 e del 2015. Lo scostamento, invece, della spesa ospedaliera è sempre stato positivo, ovvero la spesa farmaceutica ospedaliera ha sempre superato il vincolo imposto, 2017 incluso (con un saldo che negli ultimi tre anni ha sempre superato la soglia di €1,5 miliardi di euro), e ciò testimonia che, malgrado la rideterminazione dei tetti di spesa, è mancato nuovamente l’equilibrio tra il tetto programmato per legge e la spesa reale.

La logica dei costi evitati
«Va sempre tenuta a mente - sottolinea Stefano da Empoli, presidente Istituto per la Competitività - l’interazione tra innovazione, qualità delle cure e impatto complessivo sulla spesa. Minori investimenti sui farmaci innovativi da parte del Servizio Sanitario Nazionale possono produrre l’effetto paradossale di aumentare non solo le altre voci di spesa sanitaria, ma anche i costi di quella assistenziale e previdenziale. Ad esempio, una cura efficace può determinare da un lato un minor costo in termini di degenza ospedaliera e dall’altro risparmi su assegni e pensioni di inabilità. Per questa ragione occorre pensare “inside the box” – quindi alla spesa sanitaria nel suo complesso – e “outside the box”, e cioè i costi non sanitari correlati come appunto quelli sociali e previdenziali. Se si continua a ragionare secondo una logica a compartimenti stagni, si va poco lontano e non si riesce a ottenere il necessario mix tra innovazione e sostenibilità. Tradendo le aspettative di cittadini e pazienti».

Le promesse dell'innovazione
La partita è dunque strategica per il futuro della salute collettiva e per la tenuta economica del sistema: dopo i progressi ottenuti nel campo dell’epatite C grazie all’arrivo degli antivirali ad azione diretta, e contro l'Hiv con i farmaci antiretrovirali, un'altra arma per numerose patologie arriva dalle terapie avanzate come la terapia genica, la terapia cellulare somatica, l'ingegneria tessutale. «Si tratta di cure che si stanno affiancando sempre più alle terapie convenzionali - sottolinea il report - migliorandone l’efficacia o subentrando in caso di fallimento delle prime».

Tra le terapie avanzate, I-Com ricorda il trattamento a base di cellule CAR-T. Come noto l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma ha trattato un bambino affetto leucemia linfoblastica acuta, refrattario alle cure convenzionali, modificando geneticamente i suoi linfociti T in modo tale da promuoverne l’espressione in superficie di un particolare antigene, il Chimeric Antigenic Receptor (CAR), che consente alle cellule T di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo. Questa terapia, che prevede il prelievo delle cellule dal paziente, la loro modifica in laboratorio e la successiva re-infusione per via endovenosa, ha consentito di curare un paziente incapace di rispondere alle terapie convenzionali.

Elementi di novità che investono anche le modalità di somministrazione, con nuovi sistemi che consentono una migliore aderenza terapeutica e una migliore qualità di vita del paziente. «Vista la presenza di una importante popolazione affetta da cronicità e polimorbida - si legge nel Report - la ricerca di nuove vie di somministrazione o di una durata di azione più lunga risulta ormai tanto importante quanto lo sviluppo di farmaci in grado di colpire, attraverso nuovi meccanismi d’azione, nuovi target: la definizione di “innovatività” dovrebbe dunque tenere sempre più conto di questi aspetti».

Stop ai silos-budget
Garantire l’acceso ai nuovi trattamenti sarebbe dunque importante per consentire ai pazienti di stare meglio. Ma come potrà il Ssn sostenere tutto questo, quando già la coperta ha dimostrato di essere troppo corta?